百濟神州在2025年歐洲血液學協會年會上展示CLL和MCL治療領域的突破性臨床試驗數據

2025年6月12日 18:00

新一代試驗性療法臨床結果顯示出深度且持久的緩解潛力，支持推進其關鍵性研究及未來藥政注冊

BCL2抑制劑索托克拉聯合百悅澤?1期研究結果取得了深度緩解的臨床結果——R/R CLL患者和R/R MCL患者ORR分別達到96%和79%——與此同時未發現新的安全性信號

BTK降解劑BGB-16673的研究結果顯示該藥物用于難以治療人群取得強勁早期有效性

美國加州圣卡洛斯——百濟神州有限公司（納斯達克代碼：ONC；香港聯交所代碼：06160；上交所代碼：688235）是一家全球腫瘤治療創新公司，今日宣布將在歐洲血液學協會（EHA）年會上展示三款血液腫瘤治療核心產品最新臨床數據。四場口頭報告將重點介紹百濟神州下一代BCL2抑制劑索托克拉、布魯頓氏酪氨酸激酶（BTK）蛋白降解劑BGB-16673，以及我們血液學領域的核心產品、也是全球獲批適應癥最廣泛的BTK抑制劑百悅澤?（澤布替尼）極具前景的臨床活性，上述數據進一步證實了百濟神州重新定義B細胞惡性腫瘤標準治療方案的戰略愿景。

“EHA 2025年會上展示的數據凸顯出百濟神州血液學管線的綜合實力，該管線建立在百悅澤?的成功之上，百悅澤?是唯一一款在3期研究中對比伊布替尼取得無進展生存期優效性的BTK抑制劑1。”百濟神州全球研發負責人汪來博士表示，“憑借潛在的同類最佳BCL2抑制劑索托克拉和同類首創BTK降解劑BGB-16673，我們不斷推進創新療法，旨在解決B細胞惡性腫瘤耐藥機制，并改善患者治療結果。”

EHA 2025年會上展示的數據支持將索托克拉和BGB-16673推進至3期研究，并為百濟神州該部分項目首次藥政遞交奠定了基礎。百濟神州以差異化機制和轉化科學為基礎的綜合性開發方法，讓研發項目能夠解決血液腫瘤治療領域尚未滿足的關鍵需求。

“盡管現有療法已對CLL及相關惡性腫瘤患者的治療結果帶來了改善，許多患者仍然會出現復發或產生耐藥，他們面臨的治療選擇依然有限，”德國烏爾姆大學綜合癌癥中心（CCCU）醫學教授兼醫學主任、早期臨床試驗部門（ECTU）負責人、德國烏爾姆大學第三內科CLL科主任Stephan Stilgenbauer表示，“EHA上公布的最新數據凸顯出新型療法——包括BTK降解劑以及基于BCL2抑制劑的聯合療法——在克服已知耐藥機制、為患者提供多種治療選擇方面的潛力。”

索托克拉聯用百悅澤?展示了在CLL和MCL患者中的深度緩解

數據將彰顯百濟神州新一代產品的潛力，解決B細胞惡性腫瘤患者亟待滿足的需求。

索托克拉聯合百悅澤?用于復發性/難治性（R/R）慢性淋巴細胞白血病（CLL）患者/小淋巴細胞淋巴瘤（SLL）患者和R/R套細胞淋巴瘤（MCL）患者的1期研究最新結果顯示，該治療方案帶來持久、深度的緩解，并且體現出了可管理的安全性特征。索托克拉有望提升BCL2抑制劑類藥物的關鍵性能，在各劑量水平下均展現出穩健、持久的抗腫瘤活性以及可耐受的安全性特征。

R/R CLL/SLL（口頭報告S159）：總緩解率（ORR）：96%；完全緩解（CR）：所有劑量水平下52%微小殘留病不可檢出（uMRD）：總體而言，82%的患者達到該指標，并且隨著時間的推移，緩解逐漸加深未觀察到腫瘤溶解綜合征（TLS）或發熱性中性粒細胞減少癥R/R MCL（口頭報告S234）：ORR：79%；CR率：66%，至數據截止日期，84%的緩解者持續緩解未發生TLS或房顫/房撲；最常見的≥3級不良事件為中性粒細胞減少癥（19.6%）

潛在同類首創BTK降解劑用于治療CLL和WM患者取得有力的早期數據

作為臨床進度最快的BTK降解劑，BGB-16673在多種血液惡性腫瘤中持續展現出潛力。正在進行的1期研究CaDAnCe-101旨在評價BGB-16673用于R/R CLL/SLL和R/R華氏巨球蛋白血癥（WM）患者的療效，最新數據表明BGB-16673在既往接受過多線治療的各類人群中顯示出顯著的抗腫瘤活性和可耐受的安全性特征。

R/R CLL/SLL（口頭報告S158）：ORR：所有劑量均達到84.8%；2期推薦劑量200mg下達93.8%患者既往接受過多線治療，大多數既往接受過BTK和BCL2抑制劑治療。既往治療線數中位值為4線。緩解隨著時間的推移而加深≥3級不良事件包括中性粒細胞減少癥（24%）和感染性肺炎（11%）；未發生歸因于研究藥物的死亡病例R/R 華氏巨球蛋白血癥（口頭報告S231）：ORR：84.4%：主要緩解率：75.0%；非常好的部分緩解（VGPR）：31.3%迅速起效（中位起效時間：1.0個月），緩解隨著時間的推移而加深在不同遺傳背景以及既往接受不同劑量BTK抑制劑治療的患者中，均觀察到有效性最常見的≥3級治療中出現的不良事件為中性粒細胞減少癥/中性粒細胞計數降低（31%）；未報告房顫或發熱性中性粒細胞減少癥

百悅澤?單藥顯示了持續的OS和PFS獲益

SEQUOIA 3期臨床試驗D組數據也將在年會上進行展示（摘要PS1566）。該數據表明，百悅澤?聯合維奈克拉有望在各類CLL患者（包括伴有高危突變的患者）一線治療中提高無進展生存期，并獲得深度、持久的總體緩解。SEQUOIA D組研究了百悅澤?聯合維奈克拉用于治療114例伴有或不伴有del（17p）和/或TP53高危突變的初治CLL/SLL患者。中位隨訪時間為31.2個月時，該聯合方案24個月無進展生存率（PFS）達到92%（95% CI，85%-96%），總緩解率（ORR）達到令人振奮的97%。24個月總生存率（OS）為96%（95% CI，90%-98%）。值得注意的是，無論患者del（17p）/TP53突變狀態如何，均觀察到獲益。百悅澤?安全性特征與既往研究結果一致，未發現新的安全信號。

SEQUOIA C組研究了百悅澤?單藥用于治療伴有del（17p）突變的TN CLL/SLL患者，這意味著目前在伴有del（17p）的CLL/SLL患者中規模最大的前瞻性隊列研究將在EHA上被展示（摘要：PS1565）。中位隨訪超過5.5年（65.8個月）時，大多數患者保持無進展狀態。值得注意的是，在60個月時，接受百悅澤?治療的患者中有72.2%保持無進展狀態（95% CI，62.4，79.8）。經調整COVID-19疫情影響后，60個月時，該隊列中73.0%的患者保持無進展狀態（95% CI，63.3，80.6）。60個月OS率為85.1%（95% CI，76.9，90.6），經調整COVID-19影響后為87.0%（95% CI，79.0，92.1）。到數據截止日期時，ORR為97.3%，62.2%的患者仍在接受百悅澤?治療。百悅澤?安全性特征與既往研究結果一致，未發現新的安全信號。

百濟神州將于美國東部時間6月26日上午8:30舉辦投資者研發日活動，涵蓋其深入且廣泛的全球創新管線及平臺，以及公司愿景、差異化能力及驅動價值創造的因素等。百濟神州官方網站中的投資者關系板塊（http://ir.beonemedicines.com；http://hkexir.beonemedicines.com；https://sseir.beonemedicines.com）將對會議進行網絡直播。回放視頻將在會議結束后保存90天，以供查看。

關于索托克拉（BGB-11417）

索托克拉是旨在阻斷可幫助腫瘤細胞存活的B細胞淋巴瘤2（BCL2）蛋白。索托克拉類屬BH3類似物，可模擬自然細胞死亡信號。實驗室和早期藥物開發研究結果表明，索托克拉是一種強效且具有特異性的BCL2抑制劑，半衰期短且無蓄積。索托克拉在多種B細胞惡性腫瘤中表現出良好的臨床活性，迄今為止，共有超過1,900例患者入組了該藥物全球開發項目。美國食品藥品監督管理局（FDA）已授予索托克拉快速通道認定，用于治療套細胞淋巴瘤（MCL）和華氏巨球蛋白血癥（WM）成年患者。

關于BGB-16673

BGB-16673是百濟神州嵌合式降解激活化合物（CDAC）平臺推出的一款靶向布魯頓氏酪氨酸激酶（BTK）的口服蛋白降解劑。BGB-16673旨在促進野生型BTK和多種突變型BTK的降解或分解，包括出現疾病進展的患者中對BTK抑制劑產生耐藥性的BTK。BGB-16673是目前臨床開發進展最快的BTK蛋白降解劑，用于多項全球臨床開發項目。美國食品藥品監督管理局（FDA）已授予BGB-16673快速通道認定，用于治療復發或難治性（R/R）慢性淋巴細胞白血病或小淋巴細胞淋巴瘤（CLL/SLL）成年患者，以及R/R套細胞淋巴瘤（MCL）成年患者。

關于百悅澤?（澤布替尼）

百悅澤?是一款可以口服的、布魯頓氏酪氨酸激酶（BTK）小分子抑制劑，其設計主要通過優化生物利用度、半衰期和選擇性，實現對BTK蛋白完全、持續的抑制。憑借與其他獲批BTK抑制劑差異化的藥代動力學特征，百悅澤?已被證明能在多個疾病相關組織中抑制惡性B細胞增殖。

百悅澤?是全球獲批適應癥最廣泛的BTK抑制劑。它同時也是唯一一款給藥靈活，可每日一次，也可每日兩次的BTK抑制劑。百悅澤?也是唯一一款在3期研究中對比第一代BTK抑制劑取得PFS優效性結果的BTK抑制劑。

百悅澤?全球臨床開發項目迄今已在全球30個國家和地區超過35項試驗中入組約7,100例受試者。百悅澤?已在全球超過75個市場獲批用于至少一種適應癥，并已用于治療20多萬例患者。

關于百濟神州

百濟神州是一家注冊地位于瑞士的全球腫瘤治療創新公司，專注于為全世界的癌癥患者研發創新抗腫瘤藥物。通過在血液學和實體腫瘤領域豐富的產品組合，以及強大的自主研發能力和外部戰略合作，我們不斷加速開發多元、創新的藥物管線，致力于為全球更多患者全面提升藥物可及性和可負擔性。在全球六大洲，我們擁有超過11,000人的團隊。如需了解更多信息，請訪問www.beigene.com.cn或關注“百濟神州”微信公眾號。

前瞻性聲明

本新聞稿包含根據《1995年私人證券訴訟改革法案》（Private Securities Litigation Reform Act of 1995）以及其他聯邦證券法律中定義的前瞻性聲明，包括百濟神州血液學產品管線的實力；百濟神州推進創新療法及提升B細胞惡性腫瘤患者治療效果的能力；百濟神州的產品滿足B細胞惡性腫瘤和血液腫瘤治療領域未被滿足的臨床需求的能力；索托克拉提升BCL2抑制劑水平及其自身未來的能力；BGB-16673治療血液惡性腫瘤患者的潛力；BTK降解劑和BCL2抑制劑為基礎的產品組合為患者拓展治療選擇的能力；以及在“關于百濟神州”標題下提及的百濟神州計劃、承諾、愿望和目標。由于各種重要因素的影響，實際結果可能與前瞻性聲明中的結果存在實質性差異。這些因素包括：百濟神州證明其候選藥物功效和安全性的能力；候選藥物的臨床結果可能不支持進一步開發或上市審批；藥政部門的行動可能會影響到臨床試驗的啟動、時間表和進展以及藥物上市審批；百濟神州的上市藥物及候選藥物（如能獲批）獲得商業成功的能力；百濟神州獲得和維護對其藥物和技術的知識產權保護的能力；百濟神州依賴第三方進行藥物開發、生產、商業化和其他服務的情況；百濟神州取得監管審批和商業化醫藥產品的有限經驗，及其獲得進一步的營運資金以完成候選藥物開發及保持盈利的能力；以及百濟神州在最近季度報告10-Q表格中“風險因素”章節里更全面討論的各類風險；以及百濟神州向美國證券交易委員會期后呈報中關于潛在風險、不確定性以及其他重要因素的討論。本新聞稿中的所有信息僅及于新聞稿發布之日，除非法律要求，百濟神州并無責任更新該等信息。

參考文獻：

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1 Brown, Jennifer R et al. “Sustained benefit of zanubrutinib vs ibrutinib in patients with R/R CLL/SLL: final comparative analysis of ALPINE.” Blood vol. 144,26 (2024): 2706-2717. doi:10.1182/blood.2024024667