百濟神州在2025年ASCO年會上公布兩項乳腺癌新型療法首批極具前景的臨床數據

2025年6月3日 9:00

初步結果顯示，靶向B7-H4的抗體偶聯藥物和CDK2抑制劑均展現出抗腫瘤活性和良好的安全性特征

數據彰顯出百濟神州新乳腺癌產品管線實力，為公司的全球化轉型及其新一輪創新浪潮帶來推動力

美國加州圣卡洛斯——百濟神州有限公司（納斯達克代碼：ONC；香港聯交所代碼：06160；上交所代碼：688235）是一家全球腫瘤治療創新公司，公司在芝加哥舉行的美國臨床腫瘤學會（ASCO）年會上公布了乳腺癌管線藥物最新臨床數據。海報展示了兩款在研分子的劑量遞增研究初步結果，即一款新型靶向B7-H4的抗體偶聯藥物（ADC）BG-C9074用于治療乳腺癌等晚期實體腫瘤患者的初步結果，以及一款細胞周期蛋白依賴性激酶2（CDK2）抑制劑BG-68501用于治療既往接受過CDK4/6抑制劑治療的HR+/HER2-乳腺癌患者初步結果。

“我們在2025年ASCO年會上展示了兩款乳腺癌新型候選藥物的首批臨床數據，這是一個意義非凡的時刻，”百濟神州實體腫瘤首席醫學官Mark Lanasa醫學博士表示，“這些早期結果凸顯出我們靶向B7-H4的ADC和CDK2抑制劑在填補乳腺癌治療關鍵空白領域擁有巨大潛力。這些管線產品與我們目前正在推進的CDK4抑制劑一起，代表我們建立靶向、生物驅動創新管線的開端。公司啟用全新英文名稱BeOne是一項里程碑事件，這不僅展現出我們科學研發的強勁勢頭，更展現我們致力于為全球癌癥患者提供有效治療方法的承諾。”

百濟神州正在推進一系列針對乳腺癌的差異化在研藥物管線，這些藥物不僅能夠有效對抗乳腺癌，同時還有望改善接受治療患者的生活質量。

BG-C9074，一款靶向B7-H4的ADC（摘要：3033）

百濟神州公布了正在進行的BG-C9074單藥用于治療78例晚期實體腫瘤患者（其中超過四分之一為乳腺癌患者）的首次人體試驗1a期劑量遞增研究的初步結果。BG-C9074是一款在研拓撲異構酶I抑制劑ADC，靶向在乳腺癌和婦科癌癥中廣泛表達的B7-H4蛋白。該藥物采用創新性藥物連接子設計，可將強效抗腫瘤藥物直接遞送至腫瘤細胞。

在56例有效性可評價患者的有限隨訪中，患者既往經過多線治療且未對B7-H4進行選擇，而在多種腫瘤類型、多種劑量水平下均觀察到初步臨床緩解。經確認的總緩解率（ORR）達到16.1%（9/56；95%CI：7.6%–28.3%），其中9例經確認為部分緩解；未經確認的ORR為25.0%（14/56；14.4%-38.4%）（部分緩解n=14）。經確認的疾病控制率（DCR）為73.2%（59.7%-84.2%），經確認的臨床獲益率（CBR）為17.9%（8.9%-30.4%）。各劑量水平下，藥代動力學（PK）與劑量大致成正比例關系。

BG-C9074在B7-H4晚期實體瘤（包括乳腺癌）患者中展現出可控的安全性和耐受性特征。在3個劑量水平中，發生5例劑量限制性毒性（DLT），均與治療有關，其中1例為3級疲勞，2例為3級發熱性中性粒細胞減少癥，2例為4級血小板計數減少。最常見的治療中出現的不良事件（TEAE）為惡心、疲勞和中性粒細胞減少癥*。最常見的≥3級的TEAE為中性粒細胞減少癥和血小板減少癥?。沒有發生導致治療終止或死亡的TEAE。上述數據支持繼續對BG-C9074進行開發，用于治療晚期實體瘤患者。（NCT06233942）

BG-68501，一款CDK2抑制劑（摘要編號：3115）

新型CDK2抑制劑BG-68501的首次人體1a期臨床試驗劑量遞增數據今日以海報方式進行展示。BG-68501旨在解決CDK2活性升高以及細胞周期蛋白E1驅動上調問題，這兩種關鍵耐藥機制往往會限制CDK4/6抑制劑用于治療HR+/HER2-乳腺癌患者的有效性。CDK抑制劑靶向控制細胞分裂的檢查點蛋白，從而阻止腫瘤細胞生長。

共有57例晚期實體腫瘤患者入組（其中包括19例HR+/HER2-轉移性乳腺癌患者），并在劑量遞增隊列中接受了BG-68501單藥或與氟維司群聯用治療（所有患者既往均接受過CDK4/6抑制劑治療）。

在37例有效性可評價患者中（均接受單藥治療），未經確認的總緩解率（ORR）為5.4%（2/37;95%CI：0.7%–18.2%）。2例既往接受過多線治療（5.4%）達到未經確認的部分緩解（PR），15例患者（40.5%）病情穩定（SD），15例患者（40.5%）出現病情進展（PD），5例患者（13.5%）無法評價/評估。在2例達到PR的乳腺癌患者中，1例在數據截止時仍在治療中，另1例已終止治療。未經確認的臨床獲益率（CBR）為8.1%（3/37；95%CI：1.7%-21.9%），未經確認的疾病控制率（DCR）為45.9%（17/37；95%CI：29.5%-63.1%）。BG-68501表現出與臨床前數據和藥效動力學反應跡象一致的線性PK特征。

BG-68501展現出可控的安全性和耐受性特征，截至目前，在劑量遞增期間未觀察到DLT。最常見的TEAE為嘔吐、惡心和疲勞。所有劑量組中共有4例患者發生導致治療終止的TEAE（7%）。沒有導致死亡的TEAE。

上述數據支持繼續對BG-68501進行開發，作為CDK2依賴性腫瘤患者的下一線治療選擇。（NCT06257264）

有關我們參加2025年ASCO年會更多信息，請訪問我們的會議網址：congress.beonemedicines.com。

百濟神州將于美國東部時間6月26日上午8:30舉辦投資者研發日活動，涵蓋其深入且廣泛的全球創新管線及平臺，以及公司愿景、差異化能力及驅動價值創造的因素等。百濟神州官方網站中的投資者關系板塊（http://ir.beonemedicines.com；http://hkexir.beonemedicines.com；https://sseir.beonemedicines.com）將對會議進行網絡直播。回放視頻將在會議結束后保存90天，以供查看。

百濟神州乳腺癌產品管線

百濟神州正穩步推進乳腺癌在研藥物產品組合，其中包括3款處于臨床開發階段的分子，即兩款細胞周期蛋白依賴性激酶（CDK）抑制劑：CDK4抑制劑BGB-43395和CDK2抑制劑BG-68501；以及一款抗體偶聯藥物（ADC）BG-C9074。百濟神州還計劃評估BCL2抑制劑用于治療乳腺癌的潛力，下一代BCL2抑制劑BGB-21447預計即將針對實體腫瘤適應癥開展臨床試驗。目前，正在開發的臨床前產品還包括多特異性抗體和靶向蛋白降解劑，這些藥物均有望用于治療乳腺癌。

關于乳腺癌

乳腺癌占全球女性癌癥病例近四分之一，以及女性癌癥死亡病例近六分之一1。全球范圍內，乳腺癌是第二大常見癌癥，是癌癥死亡的第四大原因，也是女性癌癥死亡主要原因1。2022年，全球有超過230萬例患者被診斷患有乳腺癌，報告死亡例數超過66.6萬例1。約三分之二的乳腺癌病例為HR+/HER2-亞型2。

百濟神州是一家注冊地位于瑞士的全球腫瘤治療創新公司，專注于為全世界的癌癥患者研發創新抗腫瘤藥物。通過在血液學和實體腫瘤領域豐富的產品組合，以及強大的自主研發能力和外部戰略合作，我們不斷加速開發多元、創新的藥物管線，致力于為全球更多患者全面提升藥物可及性和可負擔性。在全球六大洲，我們擁有超過11,000人的團隊。如需了解更多信息，請訪問www.beigene.com.cn或關注“百濟神州”微信公眾號。

本新聞稿包含根據《1995年私人證券訴訟改革法案》（Private Securities Litigation Reform Act of 1995）以及其他聯邦證券法律中定義的前瞻性聲明，包括關于百濟神州靶向B7-H4的ADC以及CDK2抑制劑用于填補乳腺癌治療關鍵差距方面的潛力；百濟神州為全球癌癥患者提供有效療法的能力；百濟神州管線有效對抗乳腺癌并改善患者生活質量的能力；以及在“關于百濟神州”標題下提及的百濟神州計劃、承諾、愿望和目標。由于各種重要因素的影響，實際結果可能與前瞻性聲明中的結果存在實質性差異。這些因素包括：百濟神州證明其候選藥物功效和安全性的能力；候選藥物的臨床結果可能不支持進一步開發或上市審批；藥政部門的行動可能會影響到臨床試驗的啟動、時間表和進展以及藥物上市審批；百濟神州的上市藥物及候選藥物（如能獲批）獲得商業成功的能力；百濟神州獲得和維護對其藥物和技術的知識產權保護的能力；百濟神州依賴第三方進行藥物開發、生產、商業化和其他服務的情況；百濟神州取得監管審批和商業化醫藥產品的有限經驗，及其獲得進一步的營運資金以完成候選藥物開發及保持盈利的能力；以及百濟神州在最近季度報告10-Q表格中“風險因素”章節里更全面討論的各類風險；以及百濟神州向美國證券交易委員會期后呈報中關于潛在風險、不確定性以及其他重要因素的討論。本新聞稿中的所有信息僅及于新聞稿發布之日，除非法律要求，百濟神州并無責任更新該等信息。

*“中性粒細胞減少癥”是基于MedDRA自定義的組合術語，包括“中性粒細胞減少癥”和“中性粒細胞計數降低”首選術語。?“血小板減少癥”是基于MedDRA自定義的組合術語，包括“血小板減少癥”和“血小板計數降低”首選術語。

參考文獻：

1Bray F, et al. Global cancer statistics 2022: GLOBOCAN estimates of incidence and mortality worldwide for 36 cancers in 185 countries.CA Cancer J Clin. April 4, 2024.https://doi.org/10.3322/caac.218342National Cancer Institute, SEER. Cancer Stat Facts: Female Breast Cancer Subtypes.https://seer.cancer.gov/statfacts/html/breast-subtypes.html.Accessed November 11, 2024.