百濟(jì)神州百澤安?獲歐洲藥品管理局人用藥品委員會積極意見，支持其用于鼻咽癌患者的一線治療

2025年5月27日 20:35

該積極意見基于RATIONALE-309的研究結(jié)果，百澤安?聯(lián)合化療用于鼻咽癌患者一線治療顯示出具有統(tǒng)計(jì)學(xué)顯著性的無進(jìn)展生存期改善

美國加州圣卡洛斯——百濟(jì)神州有限公司（納斯達(dá)克代碼：ONC；香港聯(lián)交所代碼：06160；上交所代碼：688235）是一家全球腫瘤治療創(chuàng)新公司，今日宣布?xì)W洲藥品管理局（EMA）人用藥品委員會（CHMP）發(fā)布積極意見，推薦批準(zhǔn)百澤安?（替雷利珠單抗）聯(lián)合吉西他濱和順鉑用于復(fù)發(fā)性、不適合根治性手術(shù)或放療、或轉(zhuǎn)移性鼻咽癌成年患者的一線治療。

意大利米蘭IRCCS基金會國家癌癥研究所頭頸癌腫瘤內(nèi)科主任Lisa Licitra教授表示：“化療一直是轉(zhuǎn)移性鼻咽癌的標(biāo)準(zhǔn)治療方法，但復(fù)發(fā)和遠(yuǎn)處轉(zhuǎn)移仍是治療失敗及死亡的重要原因，新的治療方案將具有重要意義。RATIONALE-309研究結(jié)果顯示，替雷利珠單抗聯(lián)合化療展現(xiàn)出穩(wěn)健的臨床獲益，該療法有望大幅降低復(fù)發(fā)性或轉(zhuǎn)移性鼻咽癌患者病情進(jìn)展或死亡風(fēng)險?！?/p>

此次適應(yīng)癥擬擴(kuò)展至鼻咽癌是基于百濟(jì)神州RATIONALE-309（NCT03924986）研究的結(jié)果。該研究是一項(xiàng)隨機(jī)、雙盲、安慰劑對照、多中心3期研究，旨在評估替雷利珠單抗聯(lián)合吉西他濱和順鉑用于復(fù)發(fā)性或轉(zhuǎn)移性鼻咽癌成年患者一線治療的有效性和安全性。該研究隨機(jī)分配了263例初治患者，并在預(yù)設(shè)的期中分析時達(dá)到了其主要終點(diǎn)，顯著延長了意向性治療（ITT）人群的無進(jìn)展生存期（PFS）（HR0.52[95%CI:0.38,0.73]p<0.0001）。替雷利珠單抗聯(lián)合化療組的中位PFS為9.2個月，而安慰劑聯(lián)合化療組為7.4個月。一項(xiàng)更新分析的有效性結(jié)果與期中分析結(jié)果一致。替雷利珠單抗聯(lián)合化療組的中位總生存期（OS）為45.3個月，安慰劑聯(lián)合化療組為31.8個月。替雷利珠單抗聯(lián)合化療總體耐受性良好，未發(fā)現(xiàn)新的安全性信號。

百濟(jì)神州實(shí)體瘤首席醫(yī)學(xué)官M(fèi)ark Lanasa醫(yī)學(xué)博士表示：“今天宣布的結(jié)果是2025年CHMP針對替雷利珠單抗發(fā)布的第二項(xiàng)積極意見，凸顯出該藥物有望在歐盟用于治療一個新的瘤種，并惠及更多癌癥患者。作為實(shí)體腫瘤產(chǎn)品組合的一款基石藥物，我們很高興看到替雷利珠單抗已在全球獲得100多項(xiàng)監(jiān)管批準(zhǔn)，覆蓋美國、歐盟、中國和日本等主要市場，展現(xiàn)出替雷利珠單抗用于治療多種不同適應(yīng)癥的實(shí)力?！?/p>

此次適應(yīng)癥擴(kuò)展匯總安全性數(shù)據(jù)包括3,900多例患者，按照批準(zhǔn)的給藥方案接受了替雷利珠單抗單藥治療（n=1,952）或聯(lián)合化療治療（n=1,950）。替雷利珠單抗聯(lián)合化療最常見的3級或4級不良反應(yīng)（≥2%）包括中性粒細(xì)胞減少癥、貧血、血小板減少癥、低鈉血癥、低鉀血癥、疲勞、感染性肺炎、淋巴細(xì)胞減少癥、皮疹、食欲減退、天門冬氨酸氨基轉(zhuǎn)移酶升高和丙氨酸氨基轉(zhuǎn)移酶升高。

替雷利珠單抗已在歐盟獲批的適應(yīng)癥包括：用于符合條件的胃或胃食管結(jié)合部（G/GEJ）腺癌患者一線治療；用于不可切除的食管鱗狀細(xì)胞癌（ESCC）患者一線治療；用于既往接受過含鉑化療的ESCC患者二線治療；聯(lián)合化療用于廣泛期小細(xì)胞肺癌（ES-SCLC）患者的一線治療；以及三項(xiàng)非小細(xì)胞肺癌（NSCLC）適應(yīng)癥，涵蓋一線和二線治療1。

關(guān)于鼻咽癌（NPC）

鼻咽癌是一種頭頸部腫瘤，起源于鼻咽部2，即連接鼻腔和咽喉通道3。鼻咽癌的解剖位置較深，早期癥狀輕微且不典型，因此確診時往往達(dá)到中晚期4。鼻咽癌全球每年約有13.3萬例新發(fā)癌癥病例和8萬例死亡病例，且呈現(xiàn)獨(dú)特地區(qū)分布特征，主要分布在亞洲5。鼻咽癌5年總生存率約為63%，但晚期患者生存率會降至49%6。

關(guān)于百澤安?（替雷利珠單抗）

百澤安?是一款具有獨(dú)特設(shè)計(jì)的人源化免疫球蛋白G4（IgG4）抗程序性細(xì)胞死亡蛋白-1（PD-1）單克隆抗體，能夠以高親和力和特異性與PD-1結(jié)合；其設(shè)計(jì)旨在最大限度減少與巨噬細(xì)胞中Fcγ受體的結(jié)合，幫助人體免疫細(xì)胞識別并殺傷腫瘤細(xì)胞。

作為百濟(jì)神州實(shí)體瘤產(chǎn)品組合的基石藥物，百澤安?是已在多種腫瘤類型和疾病領(lǐng)域中顯示出潛力。其臨床開發(fā)項(xiàng)目迄今已在35個國家和地區(qū)開展了70項(xiàng)試驗(yàn)，包括21項(xiàng)注冊性研究，入組約14,000例患者。目前百澤安?已在全球46個國家和地區(qū)獲批，并已惠及150多萬例患者。

百濟(jì)神州是一家全球腫瘤治療創(chuàng)新公司，專注于為全世界的癌癥患者研發(fā)創(chuàng)新抗腫瘤藥物。通過強(qiáng)大的自主研發(fā)能力和外部戰(zhàn)略合作，我們不斷加速開發(fā)多元、創(chuàng)新的藥物管線和產(chǎn)品組合，致力于為全球更多患者全面提升藥物可及性和可負(fù)擔(dān)性。在全球六大洲，我們擁有超過11,000人的團(tuán)隊(duì)。如需了解更多信息，請?jiān)L問www.beigene.com.cn或關(guān)注“百濟(jì)神州”微信公眾號。

本新聞稿包含根據(jù)《1995年私人證券訴訟改革法案》（Private Securities Litigation Reform Act of 1995）以及其他聯(lián)邦證券法律中定義的前瞻性聲明，包括關(guān)于百澤安?聯(lián)合化療能顯著降低復(fù)發(fā)性或轉(zhuǎn)移性鼻咽癌（NPC）患者疾病進(jìn)展或死亡的風(fēng)險，百濟(jì)神州支持更多癌癥患者生存獲益的能力，以及在“關(guān)于百濟(jì)神州”標(biāo)題下提及的百濟(jì)神州計(jì)劃、承諾、愿望和目標(biāo)。由于各種重要因素的影響，實(shí)際結(jié)果可能與前瞻性聲明中的結(jié)果存在實(shí)質(zhì)性差異。這些因素包括：百濟(jì)神州證明其候選藥物功效和安全性的能力；候選藥物的臨床結(jié)果可能不支持進(jìn)一步開發(fā)或上市審批；藥政部門的行動可能會影響到臨床試驗(yàn)的啟動、時間表和進(jìn)展以及藥物上市審批；百濟(jì)神州的上市藥物及候選藥物（如能獲批）獲得商業(yè)成功的能力；百濟(jì)神州獲得和維護(hù)對其藥物和技術(shù)的知識產(chǎn)權(quán)保護(hù)的能力；百濟(jì)神州依賴第三方進(jìn)行藥物開發(fā)、生產(chǎn)、商業(yè)化和其他服務(wù)的情況；百濟(jì)神州取得監(jiān)管審批和商業(yè)化醫(yī)藥產(chǎn)品的有限經(jīng)驗(yàn)，及其獲得進(jìn)一步的營運(yùn)資金以完成候選藥物開發(fā)及實(shí)現(xiàn)并保持盈利的能力；以及百濟(jì)神州在最近季度報告10-Q表格中“風(fēng)險因素”章節(jié)里更全面討論的各類風(fēng)險；以及百濟(jì)神州向美國證券交易委員會期后呈報中關(guān)于潛在風(fēng)險、不確定性以及其他重要因素的討論。本新聞稿中的所有信息僅及于新聞稿發(fā)布之日，除非法律要求，百濟(jì)神州并無責(zé)任更新該等信息。關(guān)于百濟(jì)神州更多媒體資源，請?jiān)L問我們的新聞媒體網(wǎng)站。

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參考文獻(xiàn)：

1本新聞稿涉及的適應(yīng)癥范圍僅供參考，不構(gòu)成臨床診斷依據(jù)，具體適應(yīng)癥范圍以國家藥監(jiān)局批準(zhǔn)的藥品說明書為準(zhǔn)，任何醫(yī)療決策需遵醫(yī)囑執(zhí)行。2National Cancer Institute. Nasopharyngeal Cancer Treatment.Available at: https://www.cancer.gov/types/head-and-neck/patient/adult/nasopharyngeal-treatment-pdq#:~:text=Nasopharyngeal%20cancer%20is%20a%20type,breathing%2C%20speaking%2C%20or%20hearing. Last accessed April 15,2025.3Cleveland Clinic.Nasopharynx. Available at:https://my.clevelandclinic.org/health/body/22376-nasopharynx.Last accessed:April 15,2025.4Wei,X.,Chen,B.,Wang,Z.et al.Nasopharyngeal cancer risk assessment by country or region worldwide from 1990 to 2019.BMC Public Health24,1931 (2024).https://doi.org/10.1186/s12889-024-19228-95Yang Y,Pan J et al.Tislelizumab plus chemotherapy as first-line treatment for recurrent or metastatic nasopharyngeal cancer:A multicenter phase 3 trial (RATIONALE-309). Cancer Cell 2023;41:1061–1072.6Survival Rates for Nasopharyngeal Cancer.American Cancer Society.Available at:https://www.cancer.org/cancer/types/nasopharyngeal-cancer/detection-diagnosis-staging/survival-rates.htmlLast accessed:April 15,2025.