歐盟委員會批準百濟神州百澤安?用于晚期/轉移性食管鱗狀細胞癌和胃或胃食管結合部癌患者的一線治療

2024年11月27日 19:00

新獲批適應癥基于兩項3期研究，這些研究顯示接受替雷利珠單抗聯合化療治療的患者獲得了具有統計學顯著性的總生存期獲益

美國加州圣馬特奧——百濟神州有限公司（納斯達克代碼：BGNE；香港聯交所代碼：06160；上交所代碼：688235）是一家全球腫瘤治療創新公司，今日宣布歐盟委員會已批準百澤安?（替雷利珠單抗，英文商品名：TEVIMBRA?）聯合化療用于食管鱗狀細胞癌（ESCC）和胃或胃食管結合部（G/GEJ）腺癌患者的一線治療。

德國萊比錫大學癌癥中心主任兼腫瘤學教授Florian Lordick表示：“晚期胃癌和食管癌患者的中位生存期僅能以‘月’計算，尚不足一年，這類患者亟需更有效的治療選擇。RATIONALE 305和306的臨床試驗數據很有說服力，顯示出替雷利珠單抗具有獨特的臨床特征和改善符合條件患者治療效果的潛力，為他們帶來新的希望。”

對于ESCC患者，擴展適應癥為替雷利珠單抗聯合含鉑化療用于PD-L1腫瘤區域陽性（TAP）評分≥5%的不可切除、局部晚期或轉移性癌癥成年患者一線治療；對于G/GEJ腺癌患者，擴展適應癥為替雷利珠單抗聯合含鉑和含氟嘧啶類化療用于PD-L1 TAP評分≥5%的HER2陰性、局部晚期、不可切除或轉移性癌癥成年患者一線治療。

百濟神州實體瘤首席醫學官Mark Lanasa醫學博士表示：“全球已有超過130多萬患者受益于替雷利珠單抗的治療。這款藥物作為公司實體瘤產品組合的基石，對企業實現為廣大患者提供創新治療的承諾具有重大意義。僅過去一年里，替雷利珠單抗已在歐盟獲批六項適應癥，我們將全力加快提升其在歐洲的可及性，盡早惠及當地患者。”

一線ESCC適應癥擴展申請基于百濟神州RATIONALE306（NCT03783442）研究結果，該研究是一項隨機、安慰劑對照、雙盲的全球3期研究，旨在評價替雷利珠單抗聯合化療用于不可切除、局部晚期復發或轉移性ESCC患者一線治療的有效性和安全性。該研究在歐洲、北美和亞太地區的研究中心入組了649例患者。該研究達到了主要終點，在意向性治療人群中，與安慰劑聯合化療相比，替雷利珠單抗聯合化療一線治療獲得了具有統計學顯著性和臨床意義的OS獲益。替雷利珠單抗聯合化療組中位OS為17.2個月，而安慰劑聯合化療組中位OS為10.6個月（HR：0.66[95% CI：0.54 ~ 0.80，單側p值<0.0001]），表明死亡風險降低了34%。PD-L1≥5%的患者群體中，替雷利珠單抗組3年OS也得到顯著改善（中位OS為19.1個月vs.10.0個月；HR：0.62[95% CI：0.49 ~ 0.79]），表明死亡風險降低了38%。

一線G/GEJ腺癌適應癥擴展申請基于百濟神州RATIONALE305（NCT03777657）研究結果，該研究是一項隨機、雙盲、安慰劑對照的全球3期試驗，旨在評價替雷利珠單抗聯合化療用于晚期不可切除或轉移性G/GEJ腺癌患者一線治療的有效性和安全性。該研究在歐洲、北美和亞太地區的研究中心入組了997例患者。研究達到了主要終點，表明獲得具有統計學和臨床意義的總生存期（OS）獲益。接受替雷利珠單抗聯合研究者選擇的化療的患者中位OS為15.0個月，而接受安慰劑聯合化療的患者中位OS為12.9個月（n=997；HR：0.80[95% CI：0.70，0.92]；P=0.0011），表明死亡風險降低了20%。在PD-L1≥5%的人群中，替雷利珠單抗聯合化療組中位OS為16.4個月，而安慰劑組中位OS為12.8個月（HR：0.71[95% CI：0.58 ~ 0.86]），表明死亡風險降低了29%。

申請材料中的安全性數據包括超過2,800例在批準的給藥方案下接受替雷利珠單抗單藥治療的患者（1,534例）和接受替雷利珠單抗聯合化療治療的患者（1,319例）。替雷利珠單抗聯合化療最常見的3級或4級不良反應（≥2%）為中性粒細胞減少癥、血小板減少癥、貧血、疲勞、低鉀血癥、低鈉血癥、感染性肺炎、食欲減退、皮疹、淋巴細胞減少癥、丙氨酸氨基轉移酶升高、天門冬氨酸氨基轉移酶升高、腹瀉、肺部炎癥以及肝炎。

替雷利珠單抗還在歐盟獲批用于治療既往接受過含鉑化療的不可切除、局部晚期或轉移性ESCC患者，以及用于三項非小細胞肺癌（NSCLC）適應癥的一線和二線治療。

關于胃和胃食管結合部（G/GEJ）腺癌

胃癌是全球第五大多發癌癥，也是癌癥死亡的第五大原因1。2022年確診的新發胃癌病例將近100萬，全球報告的死亡病例達66萬。胃食管結合部腺癌發于食管與胃相連的區域，該區域位于膈下（肺下方的呼吸肌薄層）2。

關于食管鱗狀細胞癌（ESCC）

在全球范圍內，食管癌（EC）是癌癥相關死亡的第六大常見原因，ESCC是最常見的組織學亞型，占EC近90%。預計2040年將有957,000例新發EC病例，較2020年增加近60%，這表明需要更多有效的治療方法3。EC是一種進展迅速的致命性疾病，超過三分之二的患者在確診時已到達晚期或發生轉移，遠處轉移患者的預期5年生存率低于6%4。

關于百澤安?（替雷利珠單抗）

替雷利珠單抗是一款具有獨特設計的人源化免疫球蛋白G4（IgG4）抗程序性細胞死亡蛋白-1（PD-1）單克隆抗體，能夠以高親和力和特異性與PD-1結合。其設計目的旨在最大限度地減少與巨噬細胞中的Fcγ受體結合，幫助人體免疫細胞識別并殺傷腫瘤細胞。

替雷利珠單抗是百濟神州實體瘤產品組合的基石藥物，已在多種腫瘤類型和疾病領域中顯示出潛力。替雷利珠單抗全球臨床開發項目迄今已在全球34個國家和地區開展66項試驗，包括20項注冊可用研究，入組約14,000例受試者。替雷利珠單抗已在42個國家和地區獲批，全球已有超過130萬患者接受了治療。

關于百濟神州

百濟神州是一家全球腫瘤治療創新公司，專注于為全世界的癌癥患者研發創新抗腫瘤藥物。通過強大的自主研發能力和外部戰略合作，我們不斷加速開發多元、創新的藥物管線和產品組合，致力于為全球更多患者全面提升藥物可及性和可負擔性。在全球五大洲，我們擁有約11,000人的團隊。如需了解更多信息，請訪問www.beigene.com.cn或關注“百濟神州”微信公眾號。

前瞻性聲明

本新聞稿包含根據《1995年私人證券訴訟改革法案》（Private Securities Litigation Reform Act of 1995）以及其他聯邦證券法律中定義的前瞻性聲明，包括替雷利珠單抗為符合條件的患者帶來有效治療的潛力，百濟神州在歐洲為百澤安?快速提供廣泛可及性的商業化能力，以及在“關于百濟神州”標題下提及的百濟神州計劃、承諾、愿望和目標。由于各種重要因素的影響，實際結果可能與前瞻性聲明中的結果存在實質性差異。這些因素包括：百濟神州證明其候選藥物功效和安全性的能力；候選藥物的臨床結果可能不支持進一步開發或上市審批；藥政部門的行動可能會影響到臨床試驗的啟動、時間表和進展以及藥物上市審批；百濟神州的上市藥物及候選藥物（如能獲批）獲得商業成功的能力；百濟神州獲得和維護對其藥物和技術的知識產權保護的能力；百濟神州依賴第三方進行藥物開發、生產、商業化和其他服務的情況；百濟神州取得監管審批和商業化醫藥產品的有限經驗，及其獲得進一步的營運資金以完成候選藥物開發及實現并保持盈利的能力；以及百濟神州在最近季度報告的10-Q表格中“風險因素”章節里更全面討論的各類風險；以及百濟神州向美國證券交易委員會期后呈報中關于潛在風險、不確定性以及其他重要因素的討論。本新聞稿中的所有信息僅及于新聞稿發布之日，除非法律要求，百濟神州并無責任更新該等信息。

參考文獻：

1Ferlay J, Ervik M, Lam F, Laversanne M, Colombet M, Mery L, Pi?eros M, Znaor A, Soerjomataram I, Bray F (2020). Global Cancer Observatory: Cancer Today. Lyon, France: International Agency for Research on Cancer. Available from: https://gco.iarc.who.int/today. Accessed February 9, 2024.2American Cancer Society. What Is Stomach Cancer? https://www.cancer.org/cancer/types/stomach-cancer/about/what-is-stomach-cancer.html.3Morgan E, et al. The Global Landscape of Esophageal Squamous Cell Carcinoma and Esophageal Adenocarcinoma Incidence and Mortality in 2020 and Projections to 2040: New Estimates From GLOBOCAN 2020. Gastroenterology. 2022 Sep;163(3):649-658.e2. doi: 10.1053/j.gastro.2022.05.054. Epub 2022Jun 4. PMID: 35671803.4National Cancer Institute. Cancer stat facts: esophageal cancer. https://seer.cancer.gov/statfacts/html/esoph.html.