捷報！恒瑞HR19042膠囊自身免疫性肝炎適應癥納入突破性治療品種名單

近日，恒瑞醫藥口服HR19042膠囊用于活動性自身免疫性肝炎（AIH）適應癥被國家藥品監督管理局藥品審評中心納入突破性治療品種名單。

自身免疫性肝炎（AIH）是一類無法治愈的自身免疫病，疾病負擔重且危及生命。該疾病10年累計死亡率為26.4%^[1]，早期如不進行臨床干預，可迅速進展為肝硬化或終末期肝病，則難以逆轉，且病死率和肝移植率顯著上升^[2]。約1/3的患者在初診時即為肝硬化表現^[3]，20-25%的患者還表現為急性發作，急性重癥AIH可迅速發展為急性肝衰竭，不進行肝移植生存率僅66%^[4]。

《中國自身免疫性肝炎臨床治療指南》推薦，目前國內AIH的一線治療為糖皮質激素聯合硫唑嘌呤，且治療應維持至少2年，70%的患者在嘗試停藥后復發^[3]。但由于缺乏其他治療選擇，指南建議復發患者再次應用糖皮質激素和硫唑嘌呤^[3]。長期使用傳統糖皮質激素出現較多明顯不良反應，包括庫欣綜合征（又稱皮質醇過多綜合征）、骨質疏松、股骨頭壞死、2型糖尿病、白內障、高血壓病、感染、精神疾病等，開發不良反應小的激素類藥物需求迫切。

HR19042膠囊是由恒瑞醫藥自主研發并具有知識產權的改良型新藥，為口服腸溶緩釋膠囊，可選擇性發揮肝臟抗炎作用。經查詢，針對自身免疫性肝炎，國內尚無同類產品獲批該適應癥。目前除了AIH適應癥外，HR19042膠囊還在原發性IgA腎病適應癥中開展II/III期臨床試驗。

什么是突破性療法認定？

為鼓勵研究和創制具有明顯臨床優勢的藥物，國家藥品監督管理局藥品審評中心（CDE）發布了《國家藥監局關于發布＜突破性治療藥物審評工作程序（試行）＞等三個文件的公告》（2020年第82號），明確了突破性療法的納入范圍：藥物臨床試驗期間，用于防治嚴重危及生命或者嚴重影響生存質量的疾病且尚無有效防治手段或者與現有治療手段相比有足夠證據表明具有明顯臨床優勢的創新藥或者改良型新藥等。藥審中心對納入突破性治療藥物程序的藥物優先配置資源進行溝通交流，加強指導并促進藥物研發。

參考文獻：

1.中華醫學會肝病學分會. 自身免疫性肝炎診斷和治療共識（2015）. 臨床肝膽病雜志, 2016, 32(1): 9-22.

2.Wang G, Tanaka A, Zhao H, et al. The Asian Pacific Association for the Study of the Liver clinical practice guidance: the diagnosis and management of patients with autoimmune hepatitis. Hepatology International, 2021, 15(2): 223-257.

3.中華醫學會肝病學分會. 自身免疫性肝炎診斷和治療指南(2021). 中華內科雜志, 2021,60(12):1038-1049.4.

4.Mack C L, Adams D, Assis D N, et al. Diagnosis and management of autoimmune hepatitis in adults and children: 2019 practice guidance and guidelines from the American Association for the study of liver diseases. Hepatology, 2020, 72(2): 671-722.