百濟神州BGB-16673用于治療CLL/SLL獲美國食品藥品監督管理局（FDA）快速通道認定

2024年8月26日 18:00

該認定基于一項針對既往接受過多線治療的復發/難治性（R/R）慢性淋巴細胞白血病或小淋巴細胞淋巴瘤（CLL/SLL）患者的1/2期臨床試驗所取得的良好安全性和有效性數據

美國加州圣馬特奧——百濟神州有限公司（納斯達克代碼：BGNE；香港聯交所代碼：06160；上交所代碼：688235）是一家全球腫瘤治療創新公司，今日宣布美國食品藥品監督管理局（FDA）授予BGB-16673快速通道認定，用于治療既往接受過至少兩線治療（包括BTK抑制劑和BCL2抑制劑）的R/R CLL/SLL成年患者。BGB-16673是一種口服、靶向BTK的在研嵌合式降解激活化合物（CDAC）。

FDA快速通道認定旨在促進用于治療嚴重疾病的新藥研發、加速其審評，并解決未滿足的醫療需求。其目的在于讓重要新藥能夠更早用于患者治療。

“鑒于BTK通路對于CLL/SLL治療的核心意義，接受BTK抑制劑治療的患者一旦發生疾病進展，則需要使用不同作用機制的靶向BTK的藥物。利用我們的BTK CDAC（BGB-16673）進行BTK蛋白降解將有望解決這項尚未滿足的臨床需求。”百濟神州血液學首席醫學官Mehrdad Mobasher 醫學博士、公共衛生碩士表示，“FDA快速通道認定將為我們針對該部分患者高效開發BGB-16673提供支持。BGB-16673是百濟神州CDAC平臺首款在研藥物。我們深信BGB-16673將鞏固我們在血液學領域的領先地位，并與我們血液學核心產品百悅澤?（澤布替尼）形成優勢互補。BGB-16673是目前臨床開發中進展最快的BTK降解劑，具備成為使用BTK抑制劑后疾病進展、選擇有限的患者的重要治療方案的潛力。”

這一快速通道認定的申請主要基于BGB-16673用于解決發生疾病進展的CLL/SLL患者尚未滿足的醫療需求的潛力。在今年6月舉行的2024年歐洲血液學協會年會上，我們公布了正在進行的1/2期首次人體試驗（NCT05006716）數據，突顯出該藥物用于治療既往接受過多線治療的R/R CLL/SLL患者具有可耐受的安全性和良好的有效性。迄今為止，BGB-16673全球臨床開發項目已在15個國家/地區治療了超過300例患者。

關于慢性淋巴細胞白血病（CLL）

CLL是一種危及生命的成人癌癥，是原發于骨髓的異常白血病B淋巴細胞（一種白細胞）蓄積于外周血、骨髓和淋巴組織的一種成熟B細胞惡性腫瘤。1,2CLL是成人白血病最常見的類型，約占白血病新發病例的三分之一。2,32024年，美國預計將新增約20,700例CLL病例。3

關于BGB-16673

BGB-16673是一種口服靶向布魯頓氏酪氨酸激酶（BTK）的嵌合式降解激活化合物（CDAC），旨在誘導野生型BTK和多種突變型BTK的降解，包括出現疾病進展的患者中對BTK抑制劑產生耐藥性的BTK。

關于百濟神州

百濟神州是一家全球腫瘤治療創新公司，專注于為全世界的癌癥患者研發創新抗腫瘤藥物。通過強大的自主研發能力和外部戰略合作，我們不斷加速開發多元、創新的藥物管線和產品組合，致力于為全球更多患者全面提升藥物可及性和可負擔性。在全球五大洲，我們有超過10,000人的團隊。如需了解更多信息，請訪問www.beigene.com.cn或關注“百濟神州”微信公眾號。

本新聞稿包含根據《1995年私人證券訴訟改革法案》（Private Securities Litigation Reform Act of 1995）以及其他聯邦證券法律中定義的前瞻性聲明，包括BGB-16673解決尚未滿足醫療需求的能力；百濟神州高效開發BGB-16673的能力；BGB-16673能否成為在使用BTK抑制劑后出現疾病進展且治療選擇有限患者的重要治療方案；以及在“關于百濟神州”標題下提及的百濟神州計劃、承諾、愿望和目標。由于各種重要因素的影響，實際結果可能與前瞻性聲明中的結果存在實質性差異。這些因素包括：百濟神州證明其候選藥物功效和安全性的能力；候選藥物的臨床結果可能不支持進一步開發或上市審批；藥政部門的行動可能會影響到臨床試驗的啟動、時間表和進展以及藥物上市審批；百濟神州的上市藥物及候選藥物（如能獲批）獲得商業成功的能力；百濟神州獲得和維護對其藥物和技術的知識產權保護的能力；百濟神州依賴第三方進行藥物開發、生產、商業化和其他服務的情況；百濟神州取得監管審批和商業化醫藥產品的有限經驗，及其獲得進一步的營運資金以完成候選藥物開發及實現并保持盈利的能力；以及百濟神州在最近季度報告10-Q表格中“風險因素”章節里更全面討論的各類風險；以及百濟神州向美國證券交易委員會期后呈報中關于潛在風險、不確定性以及其他重要因素的討論。本新聞稿中的所有信息僅及于新聞稿發布之日，除非法律要求，百濟神州并無責任更新該等信息。

參考文獻：

1National Cancer Institute. Chronic Lymphocytic Leukemia Treatment (PDQ)–Patient Version. Accessed November 2023. https://www.cancer.gov/types/leukemia/hp/cll-treatment-pdq.2American Cancer Society. What is Chronic Lymphocytic Leukemia? Updated May 10, 2018. Accessed November 2023. https://www.cancer.org/cancer/types/chronic-lymphocytic-leukemia/about/what-is-cll.html.3American Cancer Society. Key Statistics for Chronic Lymphocytic Leukemia. Updated July 1, 2024. Accessed August 2024. https://www.cancer.org/cancer/types/chronic-lymphocytic-leukemia/about/key-statistics.html.