做新藥研發(fā)，從合成、分析、制劑到臨床，需要巨額投入。不僅如此，新藥研發(fā)還是個(gè)漫長(zhǎng)又痛苦的過(guò)程。但對(duì)于一個(gè)小型創(chuàng)業(yè)公司——江蘇福鋅雨醫(yī)藥科技有限公司來(lái)說(shuō)，他們卻選擇了兒童罕見(jiàn)病藥物研發(fā)這個(gè)“小而美”的方向。

因?yàn)樗幬锎蠖酁檫M(jìn)口，患上兒童罕見(jiàn)病的家庭常常陷入經(jīng)濟(jì)困境。在玄武區(qū)徐莊軟件園，曾經(jīng)做過(guò)生物醫(yī)藥創(chuàng)業(yè)導(dǎo)師的小伙子陳鵬創(chuàng)辦了一家專注于兒童藥品研發(fā)和銷售的企業(yè)——江蘇福鋅雨醫(yī)藥科技有限公司，瞄準(zhǔn)兒童罕見(jiàn)病，4個(gè)在手的新藥研發(fā)，今年將有兩個(gè)進(jìn)入臨床階段。

2015年底，在上海一家醫(yī)藥公司任職的陳鵬毅然選擇回到南京創(chuàng)業(yè)，一起辭職創(chuàng)業(yè)的還有曾經(jīng)是同事的4個(gè)小伙伴。“我在中國(guó)藥科大學(xué)本碩連讀了7年，畢業(yè)后的第一份工作也在南京，我喜歡這個(gè)人杰地靈的城市?！痹谛烨f軟件園里，忙著做新藥研發(fā)臨床前準(zhǔn)備的陳鵬道出了選擇南京創(chuàng)業(yè)的理由。

陳鵬告訴記者，創(chuàng)業(yè)之前，他主要做生物醫(yī)藥投資管理，還做過(guò)上海浦東新區(qū)創(chuàng)業(yè)項(xiàng)目導(dǎo)師，“當(dāng)時(shí)相當(dāng)于是裁判員，帶著審視的眼光去看這種藥物能不能投、投多少。而現(xiàn)在角色變了，我變成了運(yùn)動(dòng)員?！标慁i說(shuō)，多年的“裁判員”經(jīng)驗(yàn)也培養(yǎng)了他敏銳地識(shí)別有價(jià)值新藥方向的能力。做新藥研發(fā)，從合成、分析、制劑到臨床，需要巨額投入。對(duì)于一個(gè)小型創(chuàng)業(yè)公司來(lái)說(shuō)，他們選擇兒童罕見(jiàn)病藥物研發(fā)這個(gè)“小而美”的方向。根據(jù)前期調(diào)研，很多專治兒童罕見(jiàn)病的救命藥在國(guó)內(nèi)根本買(mǎi)不到，家長(zhǎng)只能通過(guò)網(wǎng)絡(luò)找人在海外代購(gòu)，價(jià)格昂貴不說(shuō)，而且都是英文說(shuō)明，藥的真假也很難辨別。往往一年幾十萬(wàn)元下去，病沒(méi)治好，錢(qián)打了水漂。

新藥研發(fā)是個(gè)漫長(zhǎng)又痛苦的過(guò)程。陳鵬講了一個(gè)故事。當(dāng)時(shí)公司正在做一個(gè)化學(xué)藥物合成，小試階段需要買(mǎi)一種特殊原料。全國(guó)只有5家工廠有這種原料售賣(mài)資質(zhì)，但其中4家已經(jīng)停產(chǎn)，最后一家囤積居奇，價(jià)格漲幅高達(dá)60倍?！皠?chuàng)業(yè)之前想到了種種困難，最后居然沒(méi)想到連買(mǎi)個(gè)原材料都這么難。爐灶搭起來(lái)了，掌勺的也有了，突然之間米不見(jiàn)了?！标慁i說(shuō)，徐莊軟件園人才服務(wù)中心幫助協(xié)調(diào)，公司也派人多次洽談，最后終于順利解決了難題。

2015年底，公司確立了一個(gè)研發(fā)項(xiàng)目，隨后向國(guó)家有關(guān)部門(mén)申報(bào)了研發(fā)立項(xiàng)申請(qǐng)，但恰逢機(jī)構(gòu)職能調(diào)整，項(xiàng)目審批的主管部門(mén)發(fā)生變化。公司想方設(shè)法溝通，徐莊軟件園也積極幫助，多次進(jìn)行書(shū)面資料溝通匯報(bào)，提交詳實(shí)的補(bǔ)充資料，歷時(shí)一年最終獲得了國(guó)家立項(xiàng)批件。

記者了解到，公司目前正在研發(fā)的4類兒童罕見(jiàn)病新藥，涉及兒童痙攣癥、遺傳內(nèi)分泌等領(lǐng)域。經(jīng)過(guò)近兩年的研發(fā)，已有兩個(gè)藥品今年將進(jìn)入臨床階段，最早一個(gè)新藥預(yù)計(jì)2019年上市。而一度為原材料所困的那款兒童精神類藥品目前也順利完成小試，質(zhì)優(yōu)價(jià)廉，使用方便，預(yù)計(jì)2020年上市。