2025年7月28日 18:00

該意見基于3期RATIONALE-315的研究結(jié)果，百澤安?在無事件生存期（EFS）和主要病理學(xué)緩解（MPR）中均展現(xiàn)出具有臨床意義和統(tǒng)計學(xué)顯著性的改善

百澤安?已在歐盟獲批用于非小細(xì)胞肺癌患者的一線和二線以及小細(xì)胞肺癌患者的一線治療，若新適應(yīng)癥再次獲批，將有助于百澤安?在肺癌治療領(lǐng)域繼續(xù)迎勢而上

美國加州圣卡洛斯——百濟神州有限公司（納斯達克代碼：ONC；香港聯(lián)交所代碼：06160；上交所代碼：688235）是一家全球腫瘤治療創(chuàng)新公司，今日宣布?xì)W洲藥品管理局（EMA）人用藥品委員會（CHMP）發(fā)布積極意見，推薦批準(zhǔn)百澤安?（替雷利珠單抗）聯(lián)合含鉑化療用于存在高復(fù)發(fā)風(fēng)險的可切除非小細(xì)胞肺癌（NSCLC）成人患者的術(shù)前新輔助治療，并在術(shù)后繼續(xù)使用替雷利珠單抗單藥進行輔助治療。該推薦基于3期RATIONALE-315研究（NCT04379635）結(jié)果。

西班牙Puerta de Hierro大學(xué)醫(yī)院腫瘤內(nèi)科主任、馬德里自治大學(xué)（Universidad Autonoma de Madrid）醫(yī)學(xué)院教授Mariano Provencio博士表示：“可切除的早期NSCLC患者正面臨亟待解決的挑戰(zhàn)——盡管能夠接受手術(shù)切除和現(xiàn)有治療，但復(fù)發(fā)率仍然很高。RATIONALE-315研究中所觀察到的顯著臨床獲益對患者意義重大。如若獲批，替雷利珠單抗圍手術(shù)期治療方案將為臨床醫(yī)生提供強有力的選擇以改善療效，并有望改寫這一難治性疾病的治療格局。”

RATIONALE-315是一項雙盲、安慰劑對照、多中心、3期臨床研究。該研究將453例可切除的NSCLC患者按1:1比例隨機分別接受替雷利珠單抗或安慰劑聯(lián)合含鉑雙藥化療作為新輔助治療，后續(xù)輔以替雷利珠單抗或安慰劑輔助治療。正如在2024年2月歐洲腫瘤內(nèi)科學(xué)會線上全體會議（ESMO Plenary）發(fā)布的結(jié)果1，RATIONALE-315研究在期中分析時達到了無事件生存期（EFS）和主要病理學(xué)緩解（MPR）這兩項主要終點。結(jié)果包括：

MPR和病理學(xué)完全緩解（pCR）率展現(xiàn)出具有統(tǒng)計學(xué)顯著性和臨床意義的改善： 在術(shù)前接受替雷利珠單抗聯(lián)合化療治療的患者中，有56.2%達到MPR；而在術(shù)前接受化療聯(lián)合安慰劑治療的患者中，僅有15.0%達到MPR（差異：41.1%；95% CI: 33.2-49.1，p<0.0001）在接受替雷利珠單抗聯(lián)合化療方案的患者中，有40.7%達到pCR；而在接受安慰劑聯(lián)合化療方案的患者中，僅有5.7%達到pCR（差異：35.0%；95% CI: 27.9-42.1，p<0.0001）期中分析數(shù)據(jù)表明，替雷利珠單抗治療組對比對照組，EFS（HR [95% CI]，0.56 [0.40–0.79]；單側(cè)P=0.0003）具有統(tǒng)計學(xué)顯著性的獲益，且總生存期（OS）（HR [95% CI]，0.62 [0.39–0.98]；單側(cè)P=0.0193）也呈獲益趨勢替雷利珠單抗治療組的安全性特征與其中各藥物單獨使用的安全性特征一致。治療組中72.1%的患者（對比安慰劑對照組中66.4%的患者）發(fā)生了≥3級治療相關(guān)不良事件（TRAE），嚴(yán)重TRAE發(fā)生率為15.5%（對比安慰劑對照組發(fā)生率為8.0%）。圍手術(shù)期替雷利珠單抗聯(lián)合化療組未發(fā)現(xiàn)新的安全性信號，該組中最常見的3級或4級TRAE（≥10%）為中性粒細(xì)胞計數(shù)降低和白細(xì)胞計數(shù)降低未對手術(shù)的可行性和成功率產(chǎn)生影響，這是新輔助治療的核心關(guān)注點。

RATIONALE-315研究預(yù)設(shè)最終分析的EFS和OS更新數(shù)據(jù)將在未來的醫(yī)學(xué)會議上公布。

百濟神州實體瘤首席醫(yī)學(xué)官Mark Lanasa醫(yī)學(xué)博士表示：“NSCLC是最常見的肺癌類型，替雷利珠單抗已在歐盟獲批用于NSCLC的多項適應(yīng)癥。此次CHMP的積極意見將有望惠及處在更早期治療階段的患者。作為我們實體瘤產(chǎn)品組合中的基石藥物，替雷利珠單抗持續(xù)展現(xiàn)出其在全病程管理中的治療優(yōu)勢與廣泛適用性，助力推動我們早日實現(xiàn)為更多癌癥患者提供更全面有效的治療選擇的目標(biāo)。”

替雷利珠單抗已在歐盟獲批的肺癌相關(guān)適應(yīng)癥包括：用于鱗狀NSCLC患者一線治療；用于PD-L1高表達的非鱗狀NSCLC患者一線治療；用于既往接受過含鉑治療的局部晚期或轉(zhuǎn)移性NSCLC患者治療；用于廣泛期小細(xì)胞肺癌患者一線治療。此外，獲批適應(yīng)癥還包括：用于胃或胃食管結(jié)合部腺癌患者一線治療；用于不可切除的食管鱗狀細(xì)胞癌（ESCC）患者一線治療；用于既往接受過含鉑化療的ESCC患者二線治療；用于鼻咽癌患者一線治療。

關(guān)于非小細(xì)胞肺癌

肺癌是最常見的癌癥類型，也是全球癌癥相關(guān)死亡的主要病因2。肺癌是歐洲第三大常見癌癥，2022年有484,306例新發(fā)病例3。NSCLC占所有肺癌的80-90%4，其中確診時NSCLC可切除的患者約占25-30%5。

關(guān)于百澤安?（替雷利珠單抗）

百澤安?是一款具有獨特設(shè)計的人源化免疫球蛋白G4（IgG4）抗程序性細(xì)胞死亡蛋白-1（PD-1）單克隆抗體，能夠以高親和力和特異性與PD-1結(jié)合。其設(shè)計目的旨在最大限度地減少與巨噬細(xì)胞中的Fcγ受體結(jié)合，幫助人體免疫細(xì)胞識別并殺傷腫瘤細(xì)胞。

百澤安?是百濟神州實體瘤產(chǎn)品組合的基石藥物，已在多種腫瘤類型和疾病中展現(xiàn)出潛力。百澤安?全球臨床開發(fā)項目迄今已在35個國家和地區(qū)開展了70項試驗，包括21項注冊性研究，入組近14,000例患者。百澤安?已在46個國家和地區(qū)獲批，全球超過150萬例患者接受了治療。

百濟神州是一家注冊地位于瑞士的全球腫瘤治療創(chuàng)新公司，專注于為全世界的癌癥患者研發(fā)創(chuàng)新抗腫瘤藥物。通過在血液學(xué)和實體腫瘤領(lǐng)域豐富的產(chǎn)品組合，以及強大的自主研發(fā)能力和外部戰(zhàn)略合作，我們不斷加速開發(fā)多元、創(chuàng)新的藥物管線，致力于為全球更多患者全面提升藥物可及性和可負(fù)擔(dān)性。在全球六大洲，我們擁有超過11,000人的團隊。如需了解更多信息，請訪問www.beigene.com.cn或關(guān)注“百濟神州”微信公眾號。

前瞻性聲明

本新聞稿包含根據(jù)《1995年私人證券訴訟改革法案》（Private Securities Litigation Reform Act of 1995）以及其他聯(lián)邦證券法律中定義的前瞻性聲明，包括關(guān)于百澤安?改善患者結(jié)局和改變疾病進程的可能；百澤安?幫助患者更早進入治療的可能；百濟神州為更多患者帶來更綜合、更有效治療的能力；以及在“關(guān)于百濟神州”標(biāo)題下提及的百濟神州計劃、承諾、愿望和目標(biāo)。由于各種重要因素的影響，實際結(jié)果可能與前瞻性聲明中的結(jié)果存在實質(zhì)性差異。這些因素包括：百濟神州證明其候選藥物功效和安全性的能力；候選藥物的臨床結(jié)果可能不支持進一步開發(fā)或上市審批；藥政部門的行動可能會影響到臨床試驗的啟動、時間表和進展以及藥物上市審批；百濟神州的上市藥物及候選藥物（如能獲批）獲得商業(yè)成功的能力；百濟神州獲得和維護對其藥物和技術(shù)的知識產(chǎn)權(quán)保護的能力；百濟神州依賴第三方進行藥物開發(fā)、生產(chǎn)、商業(yè)化和其他服務(wù)的情況；百濟神州取得監(jiān)管審批和商業(yè)化醫(yī)藥產(chǎn)品的有限經(jīng)驗，及其獲得進一步的營運資金以完成候選藥物開發(fā)及實現(xiàn)并保持盈利的能力；以及百濟神州在最近季度報告10-Q表格中“風(fēng)險因素”章節(jié)里更全面討論的各類風(fēng)險；以及百濟神州向美國證券交易委員會期后呈報中關(guān)于潛在風(fēng)險、不確定性以及其他重要因素的討論。本新聞稿中的所有信息僅及于新聞稿發(fā)布之日，除非法律要求，百濟神州并無責(zé)任更新該等信息。關(guān)于百濟神州更多媒體資源，請訪問我們的新聞媒體網(wǎng)站。

參考資料

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1 Yue, D., et al. (2024, March). VP1-2024: RATIONALE-315: Event-free survival (EFS) and overall survival (OS) of neoadjuvant tislelizumab (TIS) plus chemotherapy (CT) with adjuvant TIS in resectable non-small cell lung cancer (NSCLC). Annals of Oncology, 35 (3), 332-223. https://www.annalsofoncology.org/article/S0923-7534(24)00012-7/fulltext2 Bray, F., et al. (2022). Global cancer statistics 2022: GLOBOCAN estimates of incidence and mortality worldwide for 36 cancers in 185 countries. CA: A Cancer Journal for Clinicians. 74(3):229-263. https://acsjournals.onlinelibrary.wiley.com/doi/10.3322/caac.218343 Ferlay, J., et al. (2024). Global Cancer Observatory: Cancer Today. International Agency for Research on Cancer.4 European Society of Medical Oncology. Non-small-cell lung cancer: A guide for patients. https://www.esmo.org/for-patients/patient-guides/non-small-cell-lung-cancer5 Isla, D., Majem, M. (2022). A paradigm shift for resectable non-small cell lung cancer. Archivos de Bronconeumologia. 58(12):792-793. https://www.archbronconeumol.org/en-a-paradigm-shift-for-resectable-articulo-S030028962200326X