2025年7月10日 18:00

新獲批適應(yīng)癥基于RATIONALE-309研究結(jié)果，該研究證明無進展生存期取得了具有統(tǒng)計學(xué)顯著性的改善

這是百澤安?今年在歐盟獲批的第二項適應(yīng)癥

美國加州圣卡洛斯——百濟神州有限公司（納斯達(dá)克代碼：ONC；香港聯(lián)交所代碼：06160；上交所代碼：688235）是一家全球腫瘤治療創(chuàng)新公司，今日宣布?xì)W盟委員會（EC）已批準(zhǔn)百澤安?（替雷利珠單抗）聯(lián)合吉西他濱和順鉑用于不適合根治性手術(shù)或放療的轉(zhuǎn)移或復(fù)發(fā)性鼻咽癌（NPC）成年患者的一線治療。鼻咽癌是一種罕見癌癥，惡性腫瘤細(xì)胞在鼻咽部，即鼻腔后方的咽喉上部形成1。

意大利米蘭IRCCS基金會國家癌癥研究所頭頸癌腫瘤內(nèi)科主任Lisa Licitra教授表示：“替雷利珠單抗聯(lián)合化療的適應(yīng)癥在歐洲獲批，對于復(fù)發(fā)或轉(zhuǎn)移性鼻咽癌患者來說意義重大。鼻咽癌是一種罕見且極具挑戰(zhàn)的疾病。得益于RATIONALE-309研究取得的積極成果，我們獲得了一項有力的新療法，它不僅能夠延緩疾病進展，更能幫助患者延長生命。此次獲批為那些迫切需要更有效治療方法的患者帶來了新希望和經(jīng)過臨床驗證的治療選擇。”

此次鼻咽癌適應(yīng)癥獲批是基于RATIONALE-309（NCT03924986）研究的結(jié)果。該研究是一項雙盲、安慰劑對照、多中心3期研究，263例患者被隨機分配接受替雷利珠單抗聯(lián)合吉西他濱和順鉑或安慰劑聯(lián)合吉西他濱和順鉑治療作為初始治療。在首次預(yù)設(shè)的期中分析時達(dá)到了研究主要終點，替雷利珠單抗顯著延長了意向性治療（ITT）人群的無進展生存期（PFS）（風(fēng)險比[HR] 0.52 [95% CI：0.38，0.73] p<0.0001），疾病進展或死亡風(fēng)險降低了48%。替雷利珠單抗聯(lián)合化療組中位PFS為9.2個月，而安慰劑聯(lián)合化療組為7.4個月。

額外12個月隨訪更新分析顯示，有效性結(jié)果與期中分析結(jié)果一致。總生存期（OS）獲得了具有臨床意義的持續(xù)改善，替雷利珠單抗聯(lián)合化療組中位OS為45.3個月，安慰劑聯(lián)合化療組為31.8個月。

替雷利珠單抗聯(lián)合化療總體耐受性良好，未發(fā)現(xiàn)新的安全性信號。匯總安全性數(shù)據(jù)包括3,900多例患者，按照批準(zhǔn)的給藥方案接受了替雷利珠單抗單藥治療（n=1,952）或聯(lián)合化療治療（n=1,950）。替雷利珠單抗聯(lián)合化療最常見的3級或4級不良反應(yīng)（≥10%）為中性粒細(xì)胞減少癥、貧血、血小板減少癥。

百濟神州實體瘤首席醫(yī)學(xué)官Mark Lanasa醫(yī)學(xué)博士表示：“替雷利珠單抗此前在歐盟獲批用于治療廣泛期小細(xì)胞肺癌患者，此次又獲批用于治療鼻咽癌，這凸顯出我們將這一免疫療法廣泛應(yīng)用于多種實體瘤的強勁發(fā)展態(tài)勢。隨著替雷利珠單抗在歐洲覆蓋肺癌和胃腸道癌適應(yīng)癥，以及在全球獲得100多項監(jiān)管批準(zhǔn)，我們正不斷朝著為全球更多患者提供創(chuàng)新療法的這一宏偉目標(biāo)邁進。”

替雷利珠單抗已在歐盟獲批的適應(yīng)癥包括：用于符合條件的胃或胃食管結(jié)合部（G/GEJ）腺癌患者一線治療；用于不可切除的食管鱗狀細(xì)胞癌（ESCC）患者一線治療；用于既往接受過含鉑化療的ESCC患者二線治療；用于廣泛期小細(xì)胞肺癌（ES-SCLC）患者的一線治療；三項非小細(xì)胞肺癌（NSCLC）適應(yīng)癥，涵蓋一線和二線治療。

關(guān)于鼻咽癌（NPC）

鼻咽癌是一種頭頸部腫瘤，起源于鼻咽部，即連接鼻腔和咽喉通道2。鼻咽癌可分為不同病理亞型：角化鱗狀、非角化、基底細(xì)胞樣鱗狀3，由于其解剖位置較深，早期癥狀輕微且不典型，因此確診時往往達(dá)到中晚期4。鼻咽癌全球每年約有13.3萬例新發(fā)癌癥病例和8萬例死亡病例，且呈現(xiàn)獨特地區(qū)分布特征，主要分布在亞洲5。鼻咽癌5年總生存率約為63%，但晚期患者生存率會降至49%6。

關(guān)于百澤安?（替雷利珠單抗）

百澤安?是一款具有獨特設(shè)計的人源化免疫球蛋白G4（IgG4）抗程序性細(xì)胞死亡蛋白-1（PD-1）單克隆抗體，能夠以高親和力和特異性與PD-1結(jié)合；其設(shè)計旨在最大限度減少與巨噬細(xì)胞中Fcγ受體的結(jié)合，幫助人體免疫細(xì)胞識別并殺傷腫瘤細(xì)胞。

作為百濟神州實體瘤產(chǎn)品組合的基石藥物，百澤安?是已在多種腫瘤類型和疾病領(lǐng)域中顯示出潛力。其臨床開發(fā)項目迄今已在35個國家和地區(qū)開展了70項試驗，包括21項注冊性研究，入組約14,000例患者。目前百澤安?已在全球46個國家和地區(qū)獲批，并已惠及150多萬例患者。

關(guān)于百濟神州

百濟神州是一家注冊地位于瑞士的全球腫瘤治療創(chuàng)新公司，專注于為全世界的癌癥患者研發(fā)創(chuàng)新抗腫瘤藥物。通過在血液學(xué)和實體腫瘤領(lǐng)域豐富的產(chǎn)品組合，以及強大的自主研發(fā)能力和外部戰(zhàn)略合作，我們不斷加速開發(fā)多元、創(chuàng)新的藥物管線，致力于為全球更多患者全面提升藥物可及性和可負(fù)擔(dān)性。在全球六大洲，我們擁有超過11,000人的團隊。如需了解更多信息，請訪問www.beigene.com.cn或關(guān)注“百濟神州”微信公眾號。

前瞻性聲明

本新聞稿包含根據(jù)《1995年私人證券訴訟改革法案》（Private Securities Litigation Reform Act of 1995）以及其他聯(lián)邦證券法律中定義的前瞻性聲明，包括關(guān)于百澤安?聯(lián)合化療能顯著降低復(fù)發(fā)或轉(zhuǎn)移性鼻咽癌（NPC）患者疾病進展或死亡風(fēng)險的能力；百濟神州擴展癌癥治療可及性的能力；以及在“關(guān)于百濟神州”標(biāo)題下提及的百濟神州計劃、承諾、愿望和目標(biāo)。由于各種重要因素的影響，實際結(jié)果可能與前瞻性聲明中的結(jié)果存在實質(zhì)性差異。這些因素包括：百濟神州證明其候選藥物功效和安全性的能力；候選藥物的臨床結(jié)果可能不支持進一步開發(fā)或上市審批；藥政部門的行動可能會影響到臨床試驗的啟動、時間表和進展以及藥物上市審批；百濟神州的上市藥物及候選藥物（如能獲批）獲得商業(yè)成功的能力；百濟神州獲得和維護對其藥物和技術(shù)的知識產(chǎn)權(quán)保護的能力；百濟神州依賴第三方進行藥物開發(fā)、生產(chǎn)、商業(yè)化和其他服務(wù)的情況；百濟神州取得監(jiān)管審批和商業(yè)化醫(yī)藥產(chǎn)品的有限經(jīng)驗，及其獲得進一步的營運資金以完成候選藥物開發(fā)及實現(xiàn)并保持盈利的能力；以及百濟神州在最近季度報告10-Q表格中“風(fēng)險因素”章節(jié)里更全面討論的各類風(fēng)險；以及百濟神州向美國證券交易委員會期后呈報中關(guān)于潛在風(fēng)險、不確定性以及其他重要因素的討論。本新聞稿中的所有信息僅及于新聞稿發(fā)布之日，除非法律要求，百濟神州并無責(zé)任更新該等信息。關(guān)于百濟神州更多媒體資源，請訪問我們的新聞媒體網(wǎng)站。

*本材料中提及的適應(yīng)癥信息僅針對國外市場，全球不同國家/地區(qū)的適應(yīng)癥獲批情況不一，處方信息請參考各地批準(zhǔn)的藥品說明書；本材料僅在于向公眾傳遞疾病相關(guān)知識及醫(yī)藥前沿信息，非廣告用途，不構(gòu)成對任何藥物的商業(yè)推廣或?qū)υ\療方案的推薦，亦不能代替醫(yī)療衛(wèi)生專業(yè)人士的意見，如有任何問題請向醫(yī)療衛(wèi)生專業(yè)人士咨詢。

參考資料：

1National Cancer Institute at the National Institutes of Health. Nasopharyngeal Cancer Treatment (PDQ?)–Patient Version. https://www.cancer.gov/types/head-and-neck/patient/adult/nasopharyngeal-treatment-pdq2Cleveland Clinic. Nasopharynx.https://my.clevelandclinic.org/health/body/22376-nasopharynx.3American Cancer Society. What Is Nasopharyngeal Cancer?https://www.cancer.org/cancer/types/nasopharyngeal-cancer/about/what-is-nasopharyngeal-cancer.html4Wei, X., et al.(2024) Nasopharyngeal cancer risk assessment by country or region worldwide from 1990 to 2019.BMC Public Health,24, 1931. https://doi.org/10.1186/s12889-024-19228-95Yang, Y., et al. (2023) Tislelizumab plus chemotherapy as first-line treatment for recurrent or metastatic nasopharyngeal cancer: A multicenter phase 3 trial (RATIONALE-309). Cancer Cell, 41(7): 1061–1072.6American Cancer Society. Survival Rates for Nasopharyngeal Cancer. https://www.cancer.org/cancer/types/nasopharyngeal-cancer/detection-diagnosis-staging/survival-rates.html