2025年6月23日 18:00

中國北京——百濟神州有限公司（納斯達克代碼：ONC；香港聯(lián)交所代碼：06160；上交所代碼：688235）是一家全球腫瘤治療創(chuàng)新公司，今日宣布雙特異性HER2抑制劑百赫安?（注射用澤尼達妥單抗）在中國正式供應(yīng)，并同步在全國多家醫(yī)療機構(gòu)投入臨床使用。作為中國首個且目前唯一1獲批用于靶向治療HER2高表達膽道癌的雙特異性抗體，首批藥物將迅速在全國百余個城市的醫(yī)院和藥房落地，惠及膽道癌（BTC）患者。

BTC主要包括膽囊癌（GBC）和膽管癌（CCA），在全球范圍內(nèi)發(fā)病率居高不下，在中國也呈上升趨勢。根據(jù)中國腫瘤登記中心數(shù)據(jù)顯示，2022年中國GBC新發(fā)病例約3.11萬，死亡病例約2.45萬2；而在2020年NATURE REVIEW公布的數(shù)據(jù)顯示，中國CCA年發(fā)病率也已超過6/10萬人3。

由于膽道癌惡性程度較高、進展迅速，且發(fā)病癥狀不典型，大多數(shù)患者在確診時已處于晚期或轉(zhuǎn)移階段，無法進行手術(shù)切除。作為晚期重要治療手段的放、化療，往往治療效果不佳，如接受化療方案的晚期患者中位總生存期只有11.7個月4。因此，BTC患者亟需新的臨床治療選擇。

復旦大學附屬中山醫(yī)院樊嘉院士為患者開具處方，并表示：“膽道癌具有強侵襲性、治療棘手、預(yù)后差等特點而被稱為‘小癌王’，特別是晚期膽道癌長期以來更囿于治療選擇有限、預(yù)后不佳的困境，存在大量未被滿足的治療需求。很高興從今天開始，HER2高表達晚期膽道癌治療迎來針對HER2靶點的創(chuàng)新治療方案，為這部分患者帶來新的希望。期待這款創(chuàng)新藥物的應(yīng)用，能夠進一步推動晚期膽道癌治療從‘延長生存’向‘提升患者生存質(zhì)量’轉(zhuǎn)變，從而令更多的中國膽道癌患者通過精準治療實現(xiàn)獲益提升?！?/p>

長期以來，晚期或發(fā)生轉(zhuǎn)移的膽道癌患者生存預(yù)后并不理想，近年來隨著以免疫、靶向治療為代表的創(chuàng)新治療方案取得突破性進展，特別是澤尼達妥單抗在中國實現(xiàn)臨床可及，將填補這部分膽道癌抗HER2治療空白。

“秉承‘百創(chuàng)新藥，濟世惠民’的承諾，百濟神州始終將腫瘤患者治療未盡之需擺在首位，專注通過自主研發(fā)與外部合作并行帶來創(chuàng)新抗腫瘤藥物。”百濟神州總裁兼首席運營官吳曉濱博士表示，“此次澤尼達妥單抗在多方共同努力下加速實現(xiàn)商業(yè)化供應(yīng)，為膽道癌患者帶來新的治療選擇，同時也標志著百濟神州助力以膽道癌為代表的消化道腫瘤進一步邁向精準治療階段。未來，我們將繼續(xù)攜手各方，加速改善創(chuàng)新藥物的可及性與可支付性，讓更多有臨床治療急需的腫瘤患者能夠及時獲得高品質(zhì)創(chuàng)新藥物治療，改善生存獲益。”

澤尼達妥單抗是HER2靶向雙特異性抗體，通過同時靶向HER2的兩個非重疊表位（ECD2和ECD4），以增強抗HER2的能力。2025年5月27日，澤尼達妥單抗獲國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）附條件批準，用于既往接受過全身治療的HER2高表達（IHC3+）的不可切除局部晚期或轉(zhuǎn)移性膽道癌（BTC）患者治療。此前，澤尼達妥單抗已于2024年11月獲美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）批準上市，并于2025年4月獲歐洲藥品管理局（EMA）人用藥品委員會（CHMP）積極意見，支持其用于治療HER2陽性（IHC3+）的經(jīng)治無法切除或轉(zhuǎn)移性膽道癌（BTC）成人患者。

關(guān)于膽道癌

膽道癌（Biliary tract cancers, BTC），包括膽囊癌以及肝內(nèi)和肝外膽管癌，約占所有消化系統(tǒng)腫瘤的3%5,6,7，通常與不良預(yù)后有關(guān)8,9。約11%-25.2%的BTC患者為HER2陽性10,11,12。人表皮生長因子受體2（HER2）是其他癌癥抗腫瘤治療中經(jīng)過充分驗證的靶點9,13。目前，BTC全球發(fā)病率呈現(xiàn)上升趨勢，以亞洲國家為常見14。

關(guān)于百赫安?（注射用澤尼達妥單抗）

澤尼達妥單抗是一種靶向HER2的人源化雙特異性抗體，可與HER2上的兩個非重疊的胞外位點近膜胞外結(jié)構(gòu)域4（ECD4）和二聚化結(jié)構(gòu)域2（ECD2）發(fā)生特異性反式結(jié)合，進而導致腫瘤細胞表面上的受體減少。澤尼達妥單抗可誘導產(chǎn)生補體依賴性細胞毒性（CDC）、抗體依賴性細胞介導的細胞毒作用（ADCC）和抗體依賴性細胞介導的細胞吞噬作用（ADCP）。這些機制導致體外和體內(nèi)腫瘤生長抑制和細胞死亡15。

2018年，百濟神州與Zymeworks展開戰(zhàn)略合作，在亞洲（不包括日本）、澳大利亞和新西蘭共同開發(fā)和商業(yè)化澤尼達妥單抗。Jazz Pharmaceuticals負責該藥物在美國、歐洲、日本和所有其他地區(qū)的開發(fā)和商業(yè)化。目前，多項澤尼達妥單抗臨床研究正在開展，致力于為靶向HER2的實體腫瘤疾病提供更多治療選擇。

百濟神州是一家注冊地位于瑞士的全球腫瘤治療創(chuàng)新公司，專注于為全世界的癌癥患者研發(fā)創(chuàng)新抗腫瘤藥物。通過在血液學和實體腫瘤領(lǐng)域豐富的產(chǎn)品組合，以及強大的自主研發(fā)能力和外部戰(zhàn)略合作，我們不斷加速開發(fā)多元、創(chuàng)新的藥物管線，致力于為全球更多患者全面提升藥物可及性和可負擔性。在全球六大洲，我們擁有超過11,000人的團隊。如需了解更多信息，請訪問www.beigene.com.cn或關(guān)注“百濟神州”微信公眾號。

本新聞稿包含根據(jù)《1995年私人證券訴訟改革法案》（Private Securities Litigation Reform Act of 1995）以及其他聯(lián)邦證券法律中定義的前瞻性聲明，包括關(guān)于澤尼達妥單抗為中國BTC患者帶來新的治療選擇和支持患者生存獲益的能力和可能性；以及在“關(guān)于百濟神州”標題下提及的百濟神州計劃、承諾、愿望和目標。由于各種重要因素的影響，實際結(jié)果可能與前瞻性聲明中的結(jié)果存在實質(zhì)性差異。這些因素包括：百濟神州證明其候選藥物功效和安全性的能力；候選藥物的臨床結(jié)果可能不支持進一步開發(fā)或上市審批；藥政部門的行動可能會影響到臨床試驗的啟動、時間表和進展以及藥物上市審批；百濟神州的上市藥物及候選藥物（如能獲批）獲得商業(yè)成功的能力；百濟神州獲得和維護對其藥物和技術(shù)的知識產(chǎn)權(quán)保護的能力；百濟神州依賴第三方進行藥物開發(fā)、生產(chǎn)、商業(yè)化和其他服務(wù)的情況；百濟神州取得監(jiān)管審批和商業(yè)化醫(yī)藥產(chǎn)品的有限經(jīng)驗，及其獲得進一步的營運資金以完成候選藥物開發(fā)及保持盈利的能力；以及百濟神州在最近季度報告10-Q表格中“風險因素”章節(jié)里更全面討論的各類風險；以及百濟神州向美國證券交易委員會期后呈報中關(guān)于潛在風險、不確定性以及其他重要因素的討論。本新聞稿中的所有信息僅及于新聞稿發(fā)布之日，除非法律要求，百濟神州并無責任更新該等信息。關(guān)于百濟神州更多媒體資源，請訪問我們的新聞媒體網(wǎng)站。

*本材料僅在于向公眾傳遞疾病相關(guān)知識及醫(yī)藥前沿信息，非廣告用途，不構(gòu)成對任何藥物的商業(yè)推廣或?qū)υ\療方案的推薦，亦不能代替醫(yī)療衛(wèi)生專業(yè)人士的意見，如有任何問題請向醫(yī)療衛(wèi)生專業(yè)人士咨詢。

參考文獻：

1公開資料顯示，截至2025年5月29日公示獲批為止，澤尼達妥單抗是國家藥品監(jiān)督管理局唯一批準用于HER2陽性膽道癌的抗HER2雙抗。在全球范圍，澤尼達妥單抗是美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）目前唯一批準用于HER2+膽道癌（BTC）的抗HER2雙抗，尚無其他同類產(chǎn)品獲批該適應(yīng)癥：https://investor.jazzpharma.com/news-releases/news-release-details/jazz-pharmaceuticals-announces-us-fda-approval-ziiherar2Bingfeng Han, Rongshou Zheng, Hongmei Zeng, et al. Cancer incidence and mortality in China, 2022. JNatl Cancer Cent. 2024 Feb 2;4(1):47-53.3Banales JM, Marin JJG, Lamarca A, et al. Cholangiocarcinoma 2020: the next horizon in mechanisms and management. Nat Rev Gastroenterol Hepatol. 2020 Sep;17(9):557-5884 Valle J, Wasan H, Palmer DH, et al. Cisplatin plus gemcitabine versus gemcitabine for biliary tract cancer. N Engl J Med. 2010; 362: 1273–81. 5BENAVIDES M, ANTON A, GALLEGO J, et al. Biliary tract cancers: SEOM clinical guidelines. Clin Transl Oncol,2015,17(12):982-987.6HUNDAL R, SHAFFER EA. Galbladder cancer: Epidemiology and outcome. Clin Epidemiol, 2014, 6: 99-1097 BRAY F, LAVERSANNE M, SUNG H, et al. Global cancer statistics 2022: GLOBOCAN estimates of incidence andmortality worldwide for 36 cancers in 185 countries. CA Cancer J Clin, 2024, 74 (3): 229-263.8Vogel A, Bridgewater J, Edeline J, et al. Biliary tract cancer: ESMO Clinical Practice Guideline for diagnosis, treatment, and follow-up. Ann Oncol. 2023;34(2):127-40.9 Chakrabarti, S., Kamgar, M., Mahipal, A. Targeted therapies in advanced biliary tract cancer: an evolving paradigm. Cancers. 2020;12(8), 2039.10Choong-kun Lee, et al. 2025 ASCO GI Abstr. #629.11Hiraoka N, et al. Hum Pathol. 2020 Nov:105:9-19.12Vivaldi C, et al. Oncologist. 2020 Oct;25(10):886-893.13Meric-Bernstam, F., Beeram, et al. Zanidatamab, a novel bispecific antibody, for the treatment of locally advanced or metastatic HER2-expressing or HER2-amplified cancers: a phase 1, dose-escalation and expansion study. The Lancet Oncology. 2022 Dec;23(12):1558-1570.14 中國臨床腫瘤學會(CSCO)膽道腫瘤專家委員會.膽道惡性腫瘤精準檢測與分子診斷專家共識[J].臨床腫瘤學雜志, 2024, 29(8):797-804.15 Weisser NE, Sanches M, Escobar-Cabrera E et al. An anti-HER2 biparatopic antibody that induces unique HER2 clustering and complement-dependent cytotoxicity. Nature Communications. 2023 Mar 13;14(1):1394.