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?? ??修美樂? (阿達木單抗注射液) 已獲中國國家藥品監督管理局(NMPA)批準，用于治療6歲及以上的中重度活動性兒童克羅恩病(pedCD)，成為目前唯一在中國大陸獲批的、可全程通過預填充式注射裝置皮下注射治療該疾病的生物制劑，為患者提供了一個靈活便捷的治療選擇。

?? ??克羅恩病是一種累及腸道全層的、遷延不愈的慢性炎癥性疾病。對于兒童患者而言，由于慢性腹瀉、食欲減退及慢性消耗導致的營養障礙會嚴重影響其正常生長和青春期發育，表現為嚴重的發育遲緩，給患兒及其家庭帶來重大的治療、經濟和心理負擔。

???????兒童克羅恩病(pedCD)適應癥是修美樂? (阿達木單抗注射液) 繼類風濕關節炎、強直性脊柱炎、銀屑病、成人克羅恩病、葡萄膜炎、多關節型幼年特發性關節炎、兒童斑塊狀銀屑病之后，在華獲批的第八個適應癥，也是第三個兒童適應癥。

近日，全球生物制藥公司艾伯維(AbbVie)宣布，中國國家藥品監督管理局(NMPA)已于2021年4月20日批準修美樂? (阿達木單抗注射液) 用于治療對對糖皮質激素或免疫調節劑 (例如硫唑嘌呤、6-巰基嘌呤、甲氨蝶呤) 應答不足的6歲及以上的中重度活動性克羅恩病的患兒減輕癥狀和體征，誘導和維持臨床緩解。修美樂? (阿達木單抗注射液) 是目前中國大陸唯一獲批的、可全程通過預填充式注射裝置皮下注射治療該疾病的全人源TNFα單克隆抗體，為患者提供了一個新的治療選擇。這是修美樂? (阿達木單抗注射液) 在華獲批的第八個適應癥，也是修美樂? (阿達木單抗注射液) 在兒科領域獲批的第三個適應癥。

克羅恩病是一種累及腸道全層的慢性炎癥性疾病，該病的慢性病程、遷延不愈以及易復發，又可合并腸外表現，并發癥 (如狹窄、瘺管或膿腫) 可致手術等特性極大地影響了患者的生活質量。對于兒童患者而言，由于慢性腹瀉、食欲減退及慢性消耗導致的營養障礙會嚴重影響其的正常生長和青春期發育，表現為嚴重的發育遲緩，給患兒及其家庭帶來重大的治療、經濟和心理負擔。兒童克羅恩的傳統治療，包括使用全腸內營養和皮質類固醇誘導緩解以及使用免疫調節劑進行持續藥物治療[1]，但仍有部分患兒對傳統治療無應答甚至會因治療加重生長障礙[2]、[3]，臨床亟需更有效的誘導和維持緩解的療法和藥物。

作為兒童用藥且具有明顯臨床優勢，此次修美樂? (阿達木單抗注射液) 兒童克羅恩病適應癥的申請獲得了國家藥品監督管理局藥品審評中心(CDE)減免中國注冊臨床試驗資格。其獲批是基于兩項評估修美樂? (阿達木單抗注射液) 治療pedCD的療效和安全性的關鍵性全球隨機雙盲3期臨床研究IMAgINE1和其開放性拓展研究IMAgINE2。IMAgINE1研究顯示，阿達木單抗開放性誘導治療后 (劑量：≥40kg的受試者為160/80mg，<40kg的受試者為80/40mg) ，雙盲維持劑量方案 (低劑量10mg，BW<40kg，或20mg，BW≥40kg；標準劑量20mg，BW<40kg，或40mg，BW≥40kg) 可有效誘導和維持中重度CD的6至17歲兒童受試者的臨床緩解至第52周。IMAgINE2研究納入成功完成為期52周的IMAgINE1研究受試者 (包含部分既往英夫利西單抗暴露患者) ，長達240周的阿達木單抗治療維持穩定的臨床緩解和應答率[4]。IMAgINE2研究中，既往IFX暴露并不影響受試者的臨床緩解和應答率。兩項研究期間均未觀察到新的安全性信號[5]、[6]。

艾伯維全球副總裁、中國區總經理歐思朗表示：“得益于中國加速兒童創新藥物審評審批的支持性政策的有效實施，修美樂?第三個兒童適應癥—兒童克羅恩病適應癥快速獲批，有望為中國患兒及其家庭帶來更優質、更便捷的治療體驗。作為免疫學領域的領導者，艾伯維不斷努力兌現‘在華引入更多修美樂?適應癥，提升患者特別是兒童患者的體驗’的承諾；同時，我們也正在積極推進該領域更多的創新療法在中國落地，期待能滿足不同患者的治療需求。”

2006年，修美樂? (阿達木單抗注射液) 兒童克羅恩病適應癥獲美國食品藥品監督管理局 (FDA) “孤兒藥”認定[7]。目前，國際上已有包括美國和歐盟在內的86個國家和地區批準修美樂? (阿達木單抗注射液) 用于兒童克羅恩病患者。

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修美樂? (阿達木單抗注射液) 用于治療兒童克羅恩病的關鍵臨床研究[8]

一項多中心、隨機、雙盲臨床試驗中，根據體重 (<40 kg或≥ 40kg) 調整給藥劑量，對192例、年齡6至17歲 (包括6歲和17歲) 中重度兒童克羅恩病 (定義為兒童克羅恩病活動指數 (PCDAI) 評分>30) 受試者進行本品誘導和維持治療的療效和安全性評價。受試者必須是經傳統治療 (包括糖皮質激素和/或免疫調節劑) 失敗的克羅恩病患者，也可以既往英夫利西單抗無應答或不耐受。

所有受試者接受開放性誘導治療，給藥劑量基于其基線體重：對體重≥40kg的受試者，第0周給藥劑量為160mg，第2周給藥劑量為80 mg；對體重< 40kg的受試者，給藥劑量分別為80 mg和40 mg。

療效結果

該研究的主要終點為第26周臨床緩解 (定義為PCDAI評分≤ 10) 。

臨床緩解和臨床應答率詳見表18，臨床應答定義為PCDAI評分較基線下降至少15分。停用糖皮質激素或免疫調節劑的比率詳見表19。