法布里病創新療法關鍵性3期臨床結果積極今年遞交上市申請

發布日期：2022-04-06 瀏覽次數：344

來源：藥明康德

今日，Protalix BioTherapeutics公司與其合作伙伴Chiesi Global Rare Diseases公司宣布，在研療法pegunigalsidase alfa（PRX–102）在治療法布里病（Fabry Disease）患者的關鍵性3期臨床試驗中獲得積極頂線結果。Pegunigalsidase alfa是一款每兩周注射一次的創新聚乙二醇化α-半乳糖苷酶A療法。基于這一積極結果，兩家公司預計在今年下半年向美國FDA再次遞交生物制品許可申請（BLA）。

法布里病是一種X連鎖遺傳病，由溶酶體中的α-半乳糖苷酶A活性缺陷引起，導致代謝底物酰基鞘鞍醇三己糖（GL-3）在血管、腎臟、心臟、神經和其它器官中積聚，最終導致慢性腎病、腎衰、心血管病和卒中。

Pegunigalsidase-α是一種由植物細胞表達、化學修飾的重組α-半乳糖苷酶A的穩定化版本。使用短鏈PEG通過化學交聯共價結合蛋白質亞基，得到具有獨特藥代動力學參數的分子。在臨床研究中，觀察到的血循環半衰期約為80小時。

在這項為期24個月的隨機雙盲，含活性對照的3期臨床試驗中，腎功能下降的成人法布里病患者接受了pegunigalsidase-α或獲批酶替代療法的治療。試驗結果顯示，pegunigalsidase-α與活性對照組相比，在腎功能主要終點達到非劣效性標準。

參考資料：

[1] Protalix BioTherapeutics and Chiesi Global Rare Diseases Announce Topline Results from the 24-Month Phase III BALANCE Clinical Trial of PRX-102 for the Treatment of Fabry Disease. Retrieved April 4, 2022, from https://www.prnewswire.com/news-releases/protalix-biotherapeutics-and-chiesi-global-rare-diseases-announce-topline-results-from-the-24-month-phase-iii-balance-clinical-trial-of-prx-102-for-the-treatment-of-fabry-disease-301516555.html

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