撰文：夾心草果

2020年迄今，疫苗全面接種與新冠藥物的上市并沒有阻擋疫情在全球范圍的持續肆虐，然而醫藥行業在資本市場2020年經歷短暫春天后，2021年便開始急轉直下，整個板塊因表現低迷蒙上一層陰霾。一方面是創新藥公司需通過一輪輪融資，維持大量投入竭力推動項目從早期研發、臨床走向上市，另一方面當產品歷經風雨磨難終獲批上市之時，卻發現迎來了更大的挑戰——在面對行業激烈競爭的同時還須跨過橫亙在眼前的醫保支付大關。

“燒錢”是生物醫藥研發的特征之一，而資本逐利，一旦終端利潤無法滿足長期高額投資的心理回報，即面臨被資本市場拋棄的風險。創新藥九死一生，高投入應有高回報，原國家食藥監總局局長畢井泉指出，應該允許企業成功后能有高額盈利，才會激發創新積極性，如果沒有一個良好的價格機制，生物醫藥的專利保護和數據保護也就沒有了意義。

自2018年啟動，集中帶量采購改革經三年發展已經進入常態化、制度化新階段，前六批藥品集中采購平均降幅53%，心臟支架平均降幅93%，人工髖關節、膝關節平均降價82%。帶量采購通過以價換量、擠壓藥械中間環節利潤，為百姓帶來了切實利益，但如何在大幅降價的同時鼓勵創新與良性循環發展，引發了醫藥行業廣泛探討與深思。

今年兩會期間，醫保話題持續升溫，來自醫療健康領域的政協委員們紛紛帶來精彩的提案，為推動本土醫藥行業創新發展建言獻策。

PART.01

優化醫保目錄談判制度

扶持本土創新藥產業

全國政協委員、民盟上海市委副主委、復旦大學上海醫學院副院長朱同玉提出《關于優化醫保目錄談判制度，扶持本土創新藥產業的建議》提案。朱院長認為，國家醫保目錄談判制度，在惠及需求側廣大患者的同時，大幅、持續的藥品降價做法，給供給側的本土創新藥企的生存和發展帶來較大壓力：

其一，部分新進醫保的創新藥銷售存在一定下滑現象，由于前期研發成本較高，存在企業虧損的情況；

其二，新上市創新藥的業績不及市場預期，令企業股價大幅縮水，限制再融資能力，影響后續研發投入；

其三，國產創新藥在本土市場形成的超低價格，將影響境外市場定價，令企業在國際競爭中處于劣勢。

針對此問題提出以下建議：

第一，在國家醫保目錄談判中給予本土創新藥品價格優待。對于首創新藥模式（first-in-class）或療效有突破的本土創新藥進入醫保，不宜設置價格紅線，造成過大降幅，應給予一定溢價空間；

第二，同一作用機制藥品，后進醫保者與已在目錄內產品應保持基本一致價格，從而與外資產品形成公平競爭環境；

第三，明確新增適應證藥品的定價規則，參照首次談判明確的價量協議約定作為續約價格調整的原則，讓新增適應證藥品與續約產品享有無差別待遇。對于新增適應證藥品，可酌情在醫保基金支出的預期范圍內予以原價或較小降幅直接納入醫保目錄。

PART.02

建立新增適應癥醫保準入規則

支持本土創新藥發展

全國政協委員、蘇州大學附屬第一醫院血液科主任吳德沛提出《關于建立新增適應癥醫保準入規則，支持本土創新藥發展》的提案中，指出我國創新藥在發展過程中存在的三方面問題。

首先，我國創新藥在首次降幅和后續新增適應癥降幅總體比例遠高于其它國家。例如，我國PD-1藥品價格已經成為全球最低價，如新增適應癥進一步過度降價，負面影響重大。

國際上針對多適應癥藥品降幅是一個逐步降價和相對可預測的過程。以Opdivo（又稱“O藥”）為例，平均對比下來，瑞士、法國和德國三個國家首次降幅不超過15%， 后續新增適應癥降幅也是不超過10%；據我國本土“O藥”談判結果，2020年首次降幅高達85%，2021年參與談判3家企業新增適應癥的平均降幅也高達34%。

我國同類藥品的價格大大低于國際同類品種，如中國的PD-1單抗百澤安價格上僅是主要歐洲市場國際價格的18.07% ，年治療費用是德國、日本、瑞士和法國同類適應癥的9.33%、10.72%、9.00%、11.57%。

在這個全球藥品市場實行國際參考價高度信息化時代，我國本土創新藥價格創全球最低價，加上相對公開的談判價格信息，我國企業在主要國際市場的新藥定價將面臨挑戰。

其次，我國新增適應癥醫保準入缺乏分類管理，缺乏一個客觀、可預測和可操作的標準。要求所有新增適應癥都納入正式談判，一定程度上增加政府行政成本和企業負擔。評估方法的不確定性增加企業溝通成本和政府行政風險，也不利于企業提早制定、布局研發和商業化的計劃。例如，對降幅空間不大，患者數量小，基金影響小的新增適應癥，缺乏一個簡化流程和免談判的價格調整模式。

再次，我國對高價值突破性的新增適應癥的醫保準入缺乏一個創新準入的管理模式。根據國際實踐，附條件批準上市藥品具有創新程度高、價格昂貴、臨床療效不確定性并有待進一步證明的特點。這些特點往往需要醫保開展更為復雜的、更長流程的醫保評估進行定價和報銷決策，導致延緩患者對新藥的及時使用。

近年來，為了不耽誤患者使用新藥，同時降低醫保支付不確定性和風險，各國政府采取較為靈活的創新準入的方式，均取得較好的效果。主要做法有先報銷，再在后期創新藥進入市場后，根據真實世界數據進行評估和報銷決策。有些是按療效付費簽訂協議，有些是以財務風險分擔，如量價掛鉤簽訂協議。

基于此，建議改革和簡化目錄內藥品新增適應癥準入規則，實行分類管理，并積極探索新增適應癥“附條件報銷”的創新模式。

短期方案

新增適應癥的納入，涉及未滿足需求大、創新程度高藥物，如企業對定價要求期望高于現有目錄上本藥品適應癥的支付標準，建議按履行現有醫保談判的完整流程參與談判，重新制定支付標準。

新增適應癥涉及沒有重大創新，即適度創新、次要創新或相同創新程度，如企業對定價期望等同或不要求高于現有目錄上本藥品適應癥的支付標準 ，建議參照現有談判藥品的續約規則。

為企業建立一個可預測、可操作和有統一標準的降幅規則，有利于提前引導企業做好測算工作，評估降幅，及對銷售和利潤影響并有效決策。

中長期方案

各國采取創新藥品按療效付費和財務風險分擔模式已經成為國際新藥納入醫保的支付模式。隨著我國藥監局附條件批準上市藥品增加，傳統的藥物經濟學評估無法根據不確定的臨床數據進行客觀定價和報銷決策，建議建立一個創新的支付管理模式，對這類創新藥或新增適應癥給予一個特殊和相對靈活的準入通道，給予考慮“附條件暫時報銷”的特殊準入通道。

PART.03

完善醫藥價格治理機制

保留醫藥創新國際競爭火種

全國政協委員、中國醫院協會副會長方來英在《關于完善醫藥價格治理機制，保留醫藥創新國際競爭火種》的提案中，指出我國的藥品價格機制存在幾點問題：

1、“成本-價格”統計口徑過窄

國家醫保藥品價格談判在開展預算影響分析（BIA）測算時，極少考慮聯動耗材成本、服務設施費用、隨訪成本等伴隨干預措施相關的成本，導致創新藥（特別是突破性療法）的成本優勢未能充分體現，并存在價格被嚴重低估的風險。

2、“價格-研發”創新激勵不足

“創新藥價格-研發相關性”課題組通過對2011年至2020年數據進行分析發現，醫藥行業的企業利潤越高，越有利于激勵行業內企業進行研發投入。

當前，本土創新藥受醫保準入“靈魂砍價”影響較大，持續下降的利潤率預期將影響中長期的研發投入、研發強度。

3、價格政策與其他醫藥政策的聯動有限

部分創新藥降價后“以價換量”的轉換機制不順暢。個別省市的醫保部門受人財物保障能力、經辦服務能力、信息化標準化支撐能力的限制，目錄內創新藥在當地得不到及時、足額、便捷的報銷。

對于在醫保準入過程中充分讓利的本土創新醫藥企業，上游科研政策、中游產業政策、下游金融政策未能同步跟進，使得企業在“大失血”后無法增強可持續發展的“造血”功能。

為提升我國醫藥創新國際創新力，方會長提出以下建議：

1、構建真實導向的成本監測機制

在傳統的增量成本效果比（ICER）測算中，確保數據口徑貼合真實世界，遵循臨床醫學與醫藥產業規律，特別是全口徑計入研究開發成本、生產制造成本、倉儲物流成本、臨床支持成本，以及由政府、醫療機構轉嫁到醫藥企業的合規的醫生培訓/科研/會務成本，嚴防低估創新藥企業的綜合運營成本，進而給創新藥定價帶來誤判。

2、構建國際導向的價格評估機制

要打破“唯低價是取”的定價規則，告別“過50萬不談，過30萬不進”的行政化限價模式。立足國際藥物經濟學和結果研究協會（ISPOR）的學術共識、主要發達國家和發展中國家的價格政策經驗教訓，隨著我國國內生產總值（GDP）和城鄉居民純收入增長而逐年上調最高限價，并逐步從“一刀切”轉為“一藥一策”的科學價值評估。

對罕見病、終末期疾病等重大疑難疾病，國家醫保局可單行開展專項談判，為其確定區別于常見慢性病的支付閾值。

3、構建補償導向的政策聯動機制

在談判藥品落地方面，建議國家醫保局實施“醫保品種落地典型案例推廣項目”，編制“國家醫保藥品落地能力建設工作指引”，大力支持部分先行省市探索普通門診統籌政策、門診慢病/門診特病模式、“雙通道”模式（又稱“特藥政策”），征集、遴選、褒揚一批醫保藥品落地的先行示范地區，并向全國復制推廣。

在談判企業激勵方面，為滿足國家藥監局“突破性療法”條件的1.1類新藥設定3年以上的價格保護期，期間豁免集中采購、價格談判和相關打包付費。將國家重大新藥創制專項、財政稅收扶持政策的評審標準從“唯（患者）數量論”轉向“全面價值評估”，避免罕見病、罕見腫瘤等“小眾”創新藥被排除在外。證監部門、中國交易所不將普遍性、常態化的醫保降價政策認定為上市創新藥企業的“系統性風險”，避免對其增發設置不當限制。

PART.04

結語

在《“十四五”醫藥工業發展規劃》為醫藥行業發展擘畫的藍圖中，特別提出“堅持創新引領”的基本原則，把創新作為推動醫藥工業高質量發展的核心任務，體現了監管者通過創新引領提升我國醫藥行業國際化進程、打造持續健康發展新引擎的決心與意志。

新藥開發是一條布滿荊棘的漫漫長路，多層次醫療保障體系建設也不是一蹴而就，在不斷地改革、調整、優化的進程中，我們終會探索出屬于本土特色的平衡發展道路。