文丨醫藥觀瀾

中國國家藥監局藥品審評中心（CDE）官網公示顯示，強生公司（Johnson & Johnson）申報的1類新藥nipocalimab注射液擬被納入突破性治療品種，針對的適應癥為全身型重癥肌無力（gMG）。公開資料顯示，nipocalimab（M281）是一款在研的抗FcRn抗體，是強生公司以約65億美元收購Momenta公司所得。

截圖來源：CDE官網

新生兒Fc受體（FcRn）在全身中都有廣泛表達，它在阻止免疫球蛋白G（IgG）抗體的降解過程中起著核心作用。Nipocalimab是Momenta公司開發的一款靶向FcRn的抗體療法，具有治療因為自身抗體引起的多種自身免疫性疾病的潛力。2020年8月，強生公司以約65億美元收購Momenta公司，獲得了包括后者主要在研產品nipocalimab在內的研發管線項目。

據介紹，Nipocalimab可通過與FcRn結合，讓被單核細胞和內皮細胞攝入的自身抗體不會重新釋放到血液中，而是在細胞內被降解。已有研究顯示，它可以將血液循環中包括致病自身抗體在內的IgG水平降低超過75%。

▲Nipocalimab簡介（圖片來源：強生公司官網）

此前，nipocalimab曾獲得了美國FDA授予的預防胎兒和新生兒溶血病的孤兒藥資格，并已在治療重癥肌無力的2期臨床試驗中獲得了積極結果。2021年8月，它在中國獲批開展針對全身型重癥肌無力的臨床研究，本次被納入擬突破性治療品種是該藥在中國取得的又一重要進展。

重癥肌無力是一種自身抗體阻斷神經突觸信號傳遞的罕見病。在一項針對重癥肌無力的2期臨床試驗中，在接受nipocalimab治療兩周后的患者中，觀察到了顯著應答。

根據強生公司的在2021年11月召開的投資者會議上的介紹，該公司計劃在多種自身免疫性疾病中探索nipocalimab的治療潛力。目前，強生正在進行或計劃進行8項注冊性研究，以及4項概念驗證研究，涉及超過11種適應癥。該公司的目標是定義或重新定義多種自身免疫疾病的標準治療。

由自身抗體驅動的自身免疫性疾病包括重癥肌無力、胎兒和新生兒溶血性疾病，以及其它嚴重的皮膚病、風濕病、神經系統疾病、血液系統疾病和腎臟疾病等。希望nipocalimab的后續臨床開發進展順利，早日為患者帶來新的治療選擇。

參考資料：

[1]中國國家藥監局藥品審評中心.Retrieved Jan 17, 2022, from https://www.cde.org.cn/main/xxgk/listpage/9f9c74c73e0f8f56a8bfbc646055026d

[2] Johnson & Johnson to Acquire Momenta Pharmaceuticals, Inc., Expanding Janssen's Leadership in Novel Treatments for Autoimmune Diseases https://www.prnewswire.com/news-releases/johnson--johnson-to-acquire-momenta-pharmaceuticals-inc-expanding-janssens-leadership-in-novel-treatments-for-autoimmune-diseases-301114715.html

[3] JOHNSON & JOHNSON PHARMACEUTICAL BUSINESS REVIEW 2021. Retrieved November 19, 2021, from https://jnjpharmreview.virtualsession.events/register

[4] As J&J moves to split its business, execs lay out future R&D focus — and tout megablockbuster potential. Retrieved November 19, 2021, from https://endpts.com/as-jj-moves-to-split-its-business-execs-lay-out-future-rd-focus-and-tout-megablockbuster-potential/