今日，第40屆JP摩根醫(yī)療健康大會(huì)（J.P. Morgan Healthcare Conference，JPM）在線上開幕，多家生物醫(yī)藥公司宣布在mRNA、基因編輯、細(xì)胞療法等新分子治療領(lǐng)域的布局、合作和進(jìn)展。

輝瑞：進(jìn)一步布局mRNA技術(shù)

圖片來源：輝瑞官網(wǎng)

輝瑞（Pfizer）首席執(zhí)行官Albert Bourla博士分享了該公司在mRNA技術(shù)布局方面的最新進(jìn)展。輝瑞認(rèn)為，mRNA具有為患者帶來突破性療法，解決未滿足醫(yī)療需求的潛力。該公司上周已經(jīng)擴(kuò)展了與BioNTech的研發(fā)合作，開發(fā)針對(duì)帶狀皰疹的mRNA疫苗。

今日，輝瑞與致力于開發(fā)堿基編輯技術(shù)的Beam Therapeutics達(dá)成合作，聯(lián)合開發(fā)基于體內(nèi)堿基編輯的創(chuàng)新療法，用于治療肝臟、肌肉和中樞神經(jīng)系統(tǒng)中的罕見遺傳病。這些堿基編輯項(xiàng)目將利用Beam的體內(nèi)遞送技術(shù)，使用脂質(zhì)納米顆粒（LNP）和mRNA將堿基編輯系統(tǒng)遞送到靶點(diǎn)組織。合作總金額可達(dá)13.5億美元。

同時(shí)，輝瑞與Acuitas Therapeutics達(dá)成合作，利用Acuitas的LNP遞送技術(shù)，用于高達(dá)10個(gè)疫苗或療法研發(fā)項(xiàng)目。Acuitas經(jīng)過臨床驗(yàn)證的LNP已經(jīng)在輝瑞和BioNTech聯(lián)合開發(fā)的COVID-19疫苗中使用。

今天，輝瑞還與Codex DNA公司達(dá)成合作，利用其創(chuàng)新DNA合成技術(shù)，快速有效地合成高保真度的復(fù)雜基因。這一DNA合成技術(shù)可能將早期研究中生產(chǎn)候選mRNA疫苗的時(shí)間從幾周縮短到幾天。

輝瑞表示，這些合作將為該公司進(jìn)一步擴(kuò)展mRNA研發(fā)提供多種關(guān)鍵性賦能技術(shù)。

拜耳與Mammoth Biosciences合作開發(fā)創(chuàng)新基因編輯療法

拜耳（Bayer）宣布與Mammoth Biosciences公司達(dá)成合作，利用其超小型的創(chuàng)新Cas酶（包括Cas14和Cas?），開發(fā)創(chuàng)新體內(nèi)基因編輯療法。Mammoth將獲得4000萬美元的前期付款和潛在10億美元的里程碑付款。

百時(shí)美施貴寶：布局同種異體細(xì)胞療法

百時(shí)美施貴寶（BMS）公司在JPM大會(huì)上介紹了多項(xiàng)驅(qū)動(dòng)未來增長(zhǎng)的多項(xiàng)創(chuàng)新療法，其中包括治療肥厚型心肌病的mavacamten，選擇性TYK2抑制劑deucravacitinib，LAG-3抗體relatlimab，下一代抗凝血藥物milvexian，以及稱為CELMoD的分子膠療法iberdomide和CC-92480。

該公司在今天還宣布與Century Therapeutics公司達(dá)成數(shù)額可超過30億美元的研發(fā)合作，共同開發(fā)基于誘導(dǎo)多能干細(xì)胞（iPSC）分化形成的同種異體細(xì)胞療法，包括自然殺傷細(xì)胞療法和T細(xì)胞療法。

Moderna與Carisma合作開發(fā)體內(nèi)生成的CAR-M療法

Moderna公司今天宣布與Carisma Therapeutics公司達(dá)成研發(fā)合作，將共同發(fā)現(xiàn)、開發(fā)和推廣在體內(nèi)生成的嵌合抗原受體巨噬細(xì)胞（CAR-M）療法。這一合作將結(jié)合Carisma公司的工程化巨噬細(xì)胞技術(shù)，和Moderna公司在mRNA和LNP技術(shù)上的專長(zhǎng)，直接將編碼嵌合抗原受體的mRNA遞送到單核細(xì)胞和巨噬細(xì)胞中，為患者提供一種即用型個(gè)體化細(xì)胞療法。

Allogene：FDA放行所有AlloCAR-T療法臨床試驗(yàn)

Allogene Therapeutics公司今日宣布，F(xiàn)DA已經(jīng)放行該公司所有AlloCAR-T療法的臨床試驗(yàn)。此前，因?yàn)樵谠摴镜脑谘型N異體療法ALLO-501A治療的一名患者中發(fā)現(xiàn)染色體異常，F(xiàn)DA暫停了該公司的臨床試驗(yàn)。

進(jìn)一步研究發(fā)現(xiàn)，這名患者中發(fā)現(xiàn)的染色體異常與Allogene制造過程中使用的TALEN基因編輯無關(guān)，并且沒有顯著臨床意義。這一染色體異常也沒有在該公司的任何AlloCAR-T療法產(chǎn)品中發(fā)現(xiàn)，使用同一批次的ALLO-501A細(xì)胞治療的其它患者中也未發(fā)現(xiàn)這一染色體異常。

武田再度布局γδ T細(xì)胞療法

去年10月，武田（Takeda）宣布收購(gòu)GammaDelta公司，獲得γδ T細(xì)胞療法平臺(tái)。今日，武田再度布局γδ T細(xì)胞療法，宣布收購(gòu)Adaptate Biotherapeutics公司，獲得該公司基于抗體的γδ T結(jié)合器項(xiàng)目。這些在研療法可以調(diào)節(jié)不同Vδ1型γδ T細(xì)胞的功能，它們的設(shè)計(jì)能夠讓這些結(jié)合器在腫瘤所在位點(diǎn)特異性調(diào)節(jié)γδ T細(xì)胞介導(dǎo)的免疫反應(yīng)，而避免對(duì)健康細(xì)胞造成傷害。