12月31日，CDE官網(wǎng)顯示，再鼎醫(yī)藥1類新藥Repotrectinib擬納入突破性治療，用于ROS1 TKI初治的ROS1陽性NSCLC患者。

ROS1是EGFR、ALK等NSCLC常見靶點(diǎn)之外有治療藥物獲批的罕見靶點(diǎn)。在中國，作為致癌驅(qū)動(dòng)基因改變，ROS1重排大約占晚期非小細(xì)胞肺癌患者的2％至3％，NTRK大約占其它晚期實(shí)體瘤患者的0.5%。盡管總體發(fā)生率低，但仍存在亟待滿足的臨床治療需求，尤其在我國患者基數(shù)大的情況下。

Repotrectinib（研發(fā)代號(hào)：TPX-0005）是一款處于研究中的新一代酪氨酸激酶抑制劑（TKI），可有效針對(duì)ROS1和TRKA/B/C，對(duì)于未使用過TKI治療或已經(jīng)使用過TKI治療的患者均有治療潛力。

再鼎醫(yī)藥于2020年7月與TPTherapeutics達(dá)成獨(dú)家授權(quán)協(xié)議，獲得Repotrectinib在大中華區(qū)（中國大陸、香港、澳門和臺(tái)灣地區(qū)）的獨(dú)家開發(fā)及商業(yè)化權(quán)。根據(jù)協(xié)議條款，再鼎醫(yī)藥向Turning Point公司支付2500萬美元的現(xiàn)金預(yù)付款，潛在開發(fā)、注冊(cè)和基于銷售的里程碑付款最高至1.51億美元。同年12月，兩家公司在國內(nèi)啟動(dòng)了國際多中心I/II期臨床TRIDENT-1研究的中國部分，考察Repotrectinib在攜帶ALK、ROS1或NTRK1-3重排的晚期實(shí)體瘤患者中的抗腫瘤活性和安全性（CTR20202412）。

在2020年世界肺癌大會(huì)（WCLC）上，TRIDENT-1研究的II期部分?jǐn)?shù)據(jù)以minioral形式亮相。

截至2020年8月，對(duì)6個(gè)隊(duì)列共39例接受治療的患者進(jìn)行中期分析，結(jié)果顯示ROS1TKI初治NSCLC患者中（EXP-1）ORR達(dá)到86%（6/7,95%CI:42-100）；對(duì)于既往經(jīng)歷過1-2次ROS1TKIs治療和/或既往接受過鉑類化療的患者群體，ORR也在40%-67%（EXP-2~4），詳見下圖。

在迷你口頭報(bào)告中又更新了ROS1TKI初治人群（EXP-1）截至2020年12月31日的數(shù)據(jù)。結(jié)果顯示，所有22例ROS1陽性TKI初治NSCLC患者ORR高達(dá)91%，其中II期患者ORR高達(dá)93%；I期的7例患者中位治療持續(xù)時(shí)間長達(dá)30.9個(gè)月（10.9-37.3個(gè)月）。

在2021年10月舉行的AACR-NCI-EORTC分子靶點(diǎn)與癌癥療法研討會(huì)的LBA環(huán)節(jié)，TRIDENT-1研究中的NTRK融合陽性隊(duì)列最新數(shù)據(jù)發(fā)布。也正是基于該研究更新，Repotrectinib于2021年10月4日獲美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）授予的第七項(xiàng)特別審批通道認(rèn)定，用于治療NTRK陽性、TKI經(jīng)治晚期實(shí)體瘤患者。