日前，Amylyx Pharmaceuticals宣布，美國FDA已接受AMX0035治療肌萎縮側索硬化（ALS）的新藥申請（NDA），并授予優先審評資格。PDUFA目標日期定為2022年6月29日。AMX0035是兩種藥物苯丁酸鈉（sodium phenylbutrate）和牛磺酸二醇（taurursodiol）的復方制劑。它們可以改善細胞內線粒體和內質網的健康狀態，從而延緩神經細胞的死亡。臨床前試驗表明，這兩種藥物聯用的協同效應，能夠將神經細胞因為氧化應激而產生的死亡減少90%。

Amylyx還將向FDA提交一份擴展使用計劃申請（Expanded Access Program），以便在未來幾個月內用于那些無法參與該藥3期臨床試驗的患者。

向美國FDA提交的NDA是基于一項入組了137例ALS患者的2期臨床試驗獲得的積極數據。試驗達到其主要療效終點，即根據修訂的ALS功能評定量表測量，在6個月隨機化階段結束時，接受AMX0035治療的ALS患者運動功能下降顯著減緩。

此外，對所有隨機化受試者長達3年的隨訪顯示，在試驗開始時就接受AMX0035治療的患者，與最初接受安慰劑治療，在開放標簽階段轉為AMX0035治療的患者相比，死亡風險降低了44%（HR 0.56；95% CI，0.34-0.92）。并且始終接受AMX0035治療組中位生存期比最初接受安慰劑治療的患者組延長了6.5個月（25.0個月 VS. 18.5個月）。

安全性上，總體而言，在24周內，AMX0035和安慰劑組之間報告的不良事件和停藥率基本相似，但是AMX0035組胃腸道事件的發生率更高。相關詳細數據已發表在《新英格蘭醫學雜志》與Muscle and Nerve雜志上。

參考資料:

[1] Amylyx Pharmaceuticals Announces FDA Acceptance and Priority Review of New Drug Application (NDA) for AMX0035 for the Treatment of ALS. Retrieved December 29, 2021, from https://www.amylyx.com/media/amylyx-pharmaceuticals-announces-fda-acceptance-and-priority-review-of-new-drug-application-nda-for-amx0035-for-the-treatment-of-als

（原文有刪減）