轉載自：血液科微信公眾號

摘 要

海曲泊帕作為恒瑞醫藥自主研發的化藥1類新藥，是新型的TPO-RA類藥物，可以有效增加血小板的生成。近期，海曲泊帕治療ITP患者的多中心、隨機、III期臨床研究發表于Journal of Hematology & Oncology4(IF:11.06)。本次有幸邀請到了該研究主要研究者華中科技大學同濟醫學院附屬協和醫院胡豫教授參與訪談。

胡???豫 教授

第十三屆全國政協委員

華中科技大學同濟醫學院附屬協和醫院院長

華中科技大學血液病學研究所所長

個人榮譽：

國家杰出青年科學基金獲得者

“長江學者” 特聘教授

全國教書育人楷模獲得者

國家科技進步二等獎獲得者

全國創新爭先獎章獲得者

任職情況：

中華醫學會血液學分會候任主委（血栓與止血學組組長）

中華醫學會內科學分會副主委

中國醫師協會血液科醫師分會副會長

中國病理生理學會實驗血液學會副主委

國際血栓與止血學會教育委員會委員

湖北省醫學會血液病分會主委

中華血液學雜志/臨床血液學雜志? 副主編

Thrombosis Research/Thrombosis and Haemostasis? 副主編

視頻見鏈接：https://mp.weixin.qq.com/s/me4Qj_gktuAEvIwhroQX7Q

海曲泊帕作為恒瑞醫藥自主研發的化藥1類新藥，獲國家十二五重大專項支持，您作為海曲泊帕ITP三期臨床研究的主要PI，研究結果已經發表，請談談海曲泊帕治療ITP患者的有效性及安全性如何？

胡豫教授：海曲泊帕作為我國生產的1類創新藥，我們進行了ITP的三期臨床研究，將海曲泊帕用于經過脾切或者激素藥物療效欠佳的患者，實驗入組400多例，進行長期的觀察，結果顯示總的療效很好：2.5mg和5mg的總體有效率分別達到了58.9%和64.3%，與對照組相比，差異非常顯著。我們對一線治療效果不好的患者，使用海曲泊帕產生的實際療效非常滿意。另外海曲泊帕的副作用也非常小，一部分患者有輕度的轉氨酶升高，但停藥以后可以恢復。我們認為從療效和安全性兩個方面來講，海曲泊帕是一個非常好的治療ITP 的藥物。

Q2

該項由中國人自己研發的1.1類新藥，其三期臨床研究設計有什么創新之處？

胡豫教授：我們也承擔了海曲泊帕一期臨床試驗，發現升血小板的效果非常快，在三期臨床設計方面，一是采用了不同的劑量，有2.5mg和5mg。二是整個觀察隨訪期非常長。三是整個過程相對比較復雜。我們采用了隨機雙盲法，能夠獲得可靠、可信的數據。

Q3

TPO類藥物已經成為ITP二線治療的首選，在真實世界中，也有嘗試把TPO類藥物聯合激素進行一線治療，您對此類藥物的應用前景怎么看？國內外在ITP治療方案上有什么差異？

胡豫教授：TPO 類藥物在最新的中國的指南（《成人原發免疫性血小板減少癥診斷與治療中國指南（2020年版）》）里，處于二線藥物的第一位。國內有部分嘗試，把它作為一線用藥單用或者聯合激素，來治療ITP。個人認為，對不太適合使用激素的患者可以一線嘗試TPO類藥物，但是如果說激素或者其他療法，有迅速可靠的療效的，那么TPO類藥物國內國際上普遍都是把它放在二線用藥，但是做嘗試做臨床研究是可以的，可以積累更多的數據來說明相關的問題。

國內、國外指南總體的差別，在原則上沒有顯著的差異，但是在具體的使用藥物方面，現在國產藥已經漸漸成為ITP 治療的主流，例如血小板生成素受體激動劑，現在有海曲泊帕，我認為在療效上并不亞于國際同類藥物，因此我們應該更多的信賴國產藥物。

Q4

在當前以患者為中心的醫療環境下，為了患者能夠盡快獲得精準診療，在ITP患者管理方面怎樣才能做的更好？

胡豫教授：?ITP 是個慢性病，因此需要長期的照顧和隨訪，在過去，比較關注的是患者在住院期間的藥物治療，但實際上，急性ITP 經過治療以后，患者病情穩定，特別是轉為慢性ITP 以后，患者大部分治療都在門診或院外，完全可以通過加強對ITP 患者的全程管理，推廣規范化、標準化的治療，來實現這個目的。我們已經打算在中國建立不同的ITP 規范化的管理中心，以中心帶動基層及各個單位，實現ITP 的全程管理，以及規范化、標準化的治療。

Q5

請再談下您對中國醫藥企業自主創新藥未來發展的寄語和期望。

胡豫教授：近些年來，我們國內像恒瑞這樣大的制藥公司，制造新藥的能力越來越強，比如海曲泊帕就是這樣的一個1.1類新藥。我相信，隨著不斷強調中國的自主創新能力，我們的公司還會有不俗的表現，會用創新的科技制造出更多更好、更便宜的藥物，為中國患者服務。

｜參考文獻｜

Mei H, Liu X,?Li Y, Zhou H, et al. A multicenter,randomized phase III trial of hetrombopag: a novel thrombopoietin receptoragonist for the treatment of immune thrombocytopenia. J Hematol Oncol. 2021 Feb25;14(1):37.