輝瑞普強肺動脈高壓治療藥物瑞萬托?（枸櫞酸西地那非片）在中國獲批

輝瑞普強今日宣布，治療罕見病肺動脈高壓的瑞萬托^®（枸櫞酸西地那非片）已于2020年2月5日獲得中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）批準，成為國內(nèi)首個被批準用于治療肺動脈高壓的5型磷酸二酯酶（PDE-5）抑制劑，用于治療成人肺動脈高壓（PAH，WHO第1組），以改善運動能力和延緩臨床惡化¹。

“輝瑞普強致力于通過提供值得信賴的高質(zhì)量藥物，減輕非傳染性疾病（NCD）給中國和世界其他地區(qū)患者造成的負擔。”輝瑞普強中國首席運營官黃海表示：“輝瑞普強為積極響應國家對肺動脈高壓（PAH）這類罕見病的重視，以及患者迫切的臨床需求，積極推動瑞萬托^®的審評審批。得益于中國政府為加速罕見病治療藥物審批推出的各項重大舉措，瑞萬托^®上市申請從2019年9月20日正式被NMPA受理后，歷時僅4.5個月就成功獲批。接下來我們將全力推動瑞萬托^®的生產(chǎn)和進口，盡早惠及中國PAH患者！”

及早正確診治，讓“藍唇人”自在呼吸

肺動脈高壓是肺高血壓的臨床分類第一大類，是指孤立性肺動脈壓力增高而左心房與肺靜脈壓力正常，主要原因是肺小動脈本身病變導致肺血管阻力（PVR）增加²。肺動脈高壓通常也被稱為心血管疾病中的“癌癥”，數(shù)據(jù)顯示，在沒有靶向藥物的時代，特發(fā)性肺動脈高壓（IPAH）患者的中位生存期只有2.8年³，而經(jīng)過靶向藥物治療的IPAH患者的3年生存率約為75%²。

心臟衰竭是肺動脈高壓患者最常見死因之一。呼吸困難或氣短是肺動脈高壓的主要癥狀，其他癥狀有乏力、頭暈、腳踝或腿部腫脹（水腫）、嘴唇發(fā)紫、皮膚紫紺、胸痛、疾脈和心悸⁴。由于缺氧紫紺，患者的嘴唇通常呈現(xiàn)藍紫色，因此國際上也將這類患者稱“藍嘴唇”。

作為一種罕見病，肺動脈高壓患者的患病率約為每百萬人中15-60人，發(fā)病率為5-10/百萬人年²。據(jù)此估算，我國約有83,700人患有肺動脈高壓，每年新發(fā)的肺動脈高壓患者約7,000~14,000例。我國PAH病因分布與西方國家明顯不同。我國最常見的病因為先天性心臟病，其次為特發(fā)性肺動脈高壓（IPAH）和結(jié)締組織病相關(guān)PAH。結(jié)締組織病相關(guān)PAH最常見病因是系統(tǒng)性紅斑狼瘡和干燥綜合征。我國IPAH以中青年女性為主，老年患者相對少見²。

目前肺動脈高壓無法被治愈，但經(jīng)過及早正確診斷和必要的藥物治療，可以改善和延緩病情惡化。瑞萬托^®是治療肺動脈高壓的高品質(zhì)原研進口藥物，本品含枸櫞酸西地那非（按西地那非計）為20mg，符合PAH指南推薦的單次治療劑量。本品適用于治療成人肺動脈高壓（PAH，WHO第1組），以改善運動能力和延緩臨床惡化。已在依前列醇治療基礎(chǔ)上加用本品的臨床研究中證明了臨床惡化的延緩效應。證明有效性的研究主要納入的患者為WHO功能分級II-III級的特發(fā)性PAH (71%) 、與結(jié)締組織病相關(guān)的PAH (25%)。

瑞萬托^®在中國獲批有助于進一步推動肺動脈高壓治療規(guī)范化

在肺動脈高壓患者的日常生活中，不僅疾病的痛苦時刻折磨著他們，而且由于目前社會缺乏對該疾病的關(guān)注，更讓他們的生活“雪上加霜”。肺動脈高壓早期沒有特異性臨床表現(xiàn)，絕大多數(shù)患者就診時間明顯延遲，研究表明國內(nèi)PAH患者從出現(xiàn)癥狀到確診的中位數(shù)時間為30個月⁵。超過半數(shù)的IPAH患者確診時WHO心功能為Ⅲ~Ⅳ級。部分肺高血壓患者早期可能僅表現(xiàn)為基礎(chǔ)疾病相關(guān)癥狀，當肺動脈壓力明顯升高時可出現(xiàn)右心功能衰竭癥狀²。

不能修補的先天性心臟病相關(guān)PAH或術(shù)后PAH患者推薦使用PAH靶向藥物治療。治療目標主要為緩解癥狀和改善預后。部分處于臨界手術(shù)指征的先天性心臟病相關(guān)PAH患者經(jīng) PAH靶向藥物治療后甚至可獲得手術(shù)治療機會 ²。

長江學者特聘教授、北京協(xié)和醫(yī)院心內(nèi)科主任荊志成教授表示：“瑞萬托^®自2005年起已在美國、歐洲、日本等國家和地區(qū)獲批用于治療肺動脈高壓，挽救了大量患者的生命。瑞萬托^®在中國獲批上市對于臨床醫(yī)師和我國肺動脈高壓患者都是期待多年的喜訊，這將積極推動肺動脈高壓在我國治療的普及和規(guī)范化。瑞萬托^®含枸櫞酸西地那非（按西地那非計）為20mg，是治療肺動脈高壓的單次最佳劑量，這無疑將大幅提高治療的精準性，降低不良反應。”

關(guān)于瑞萬托^®（枸櫞酸西地那非片）

于2020年2月5日獲得中國國家藥品監(jiān)督管理局批準，適用于治療成人肺動脈高壓（PAH，WHO第1組），以改善運動能力和延緩臨床惡化。已在依前列醇治療基礎(chǔ)上加用本品的臨床研究中證明了臨床惡化的延緩效應。證明有效性的研究主要納入的患者為WHO功能分級II-III級的特發(fā)性PAH (71%) 、與結(jié)締組織病相關(guān)的PAH (25%)¹。

關(guān)于輝瑞普強

在輝瑞普強，我們正在通過值得信賴的高質(zhì)量藥物，減輕非傳染性疾病（NCD）給世界各地每位患者造成的負擔。我們的患者及其不斷變化的需求是我們一切工作的核心。輝瑞普強擁有醫(yī)藥行業(yè)值得信賴的一系列標志性藥物，過去幾十年幫助無數(shù)人擺脫疾病，今后也將繼續(xù)推動實現(xiàn)更美好的健康結(jié)果。同樣，我們?nèi)碌臉I(yè)務模式根植于我們每一位同事的企業(yè)家精神和在變革中成長的動力——將讓我們以前所未有的方式不斷適應并滿足患者的需求。我們的宏偉目標是到2025年為2.25億新患者提供治療。建立審慎的合作伙伴關(guān)系和開展協(xié)同合作是完成我們使命的核心要素，也是制定創(chuàng)新解決方案以滿足世界各地不斷增長的醫(yī)療需求的基本條件。如需了解更多信息，請登錄www.pfizer.com。

###

參考文獻

1. 瑞萬托^®（枸櫞酸西地那非片）說明書.

2. 中華醫(yī)學會心血管病學分會肺血管病學組.中國肺高血壓診斷和治療指南2018,中華心血管病雜志，2018，46（12）：933-964

3. Expert Opin Emerg Drugs 11 (4), 609-19. Nov 2006.

4. https://www.who.int/respiratory/other/Pulmonary_hypertension/zh/

5. Jiang X , Humbert M , Jing Z C . Progress in Respiratory Research, 2012, 41:85-93 .