輝瑞公司今日宣布，全球首個(gè)轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白穩(wěn)定劑口服制劑維達(dá)全^®（氯苯唑酸葡胺軟膠囊，Vyndaqel^®，20mg）于2月5日獲得中國國家藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)，用于治療轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白淀粉樣變性多發(fā)性神經(jīng)病（ATTR-PN）I期癥狀性成人患者，以延緩其周圍神經(jīng)功能損害。輝瑞生物制藥集團(tuán)中國區(qū)總裁Andreas Penk表示：“輝瑞一直以‘為患者帶來改變其生活的突破創(chuàng)新’為目標(biāo)，輝瑞罕見病新藥維達(dá)全^® 在中國的獲批上市，將填補(bǔ)此前我國在轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白淀粉樣變性多發(fā)性神經(jīng)病（ATTR-PN）I期癥狀性成人患者治療領(lǐng)域無有效藥物的空白，積極助力臨床醫(yī)生為該類罕見病患者帶來有效治療方案。”

ATTR-PN是一種遺傳性罕見致死性神經(jīng)退行性疾病

ATTR-PN是一種遺傳性罕見致死性神經(jīng)退行性疾病，其發(fā)病原理是由于轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白（TTR）四聚體不穩(wěn)定導(dǎo)致單體異常折疊，形成了淀粉樣物質(zhì)沉積。該病是一種累及多系統(tǒng)的疾病，主要表現(xiàn)為對(duì)稱性由肢體遠(yuǎn)端向近端進(jìn)展的神經(jīng)功能障礙，可累及運(yùn)動(dòng)、感覺及自主神經(jīng)，并可伴有心臟、腎臟、眼部等其他臟器受損。ATTR-PN為成年患者發(fā)病，約在起病后10年左右，逐漸進(jìn)展至終末期。¹目前我國不同地區(qū)在神經(jīng)內(nèi)科、眼科和心內(nèi)科已陸續(xù)報(bào)道該病²。由于ATTR-PN的臨床特點(diǎn)易與其他臨床常見疾病相混淆，加之病例罕見令臨床醫(yī)生對(duì)其缺乏認(rèn)識(shí)，獲得病理和基因診斷的機(jī)會(huì)也有限，導(dǎo)致該病的診斷延誤。

輝瑞創(chuàng)新藥 助力中國ATTR-PN患者治療

在維達(dá)全^®出現(xiàn)以前，國際上沒有獲批治療ATTR-PN的藥物，可用的治療方案僅僅為對(duì)癥治療，患者的預(yù)后并不理想。維達(dá)全^®填補(bǔ)了這一空白，提升了患者對(duì)疾病治療的信心。

輝瑞生物制藥集團(tuán)中國區(qū)總裁Andreas Penk表示：“輝瑞愿意在中國罕見病領(lǐng)域，不斷開拓發(fā)展，滿足更多中國患者尚未滿足的需求。此次維達(dá)全^®的獲批，將為這些身患罕見的致死性疾病卻無獲批藥物可供治療的ATTR-PN 患者提供了全新的治療方案。未來，輝瑞也將繼續(xù)不斷的把創(chuàng)新藥物引入中國，讓更多的罕見病患者能夠得到更好的治療。”

維達(dá)全^®于2011年首次在歐盟獲得批準(zhǔn)治療轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白淀粉樣變多發(fā)神經(jīng)病（ATTR-PN），用于早期癥狀性多發(fā)神經(jīng)病的成年患者以延緩周圍神經(jīng)損傷。目前維達(dá)全^®已在英國、德國、法國、日本、韓國、巴西、墨西哥、阿根廷和俄羅斯等超過45個(gè)國家和地區(qū)獲批治療ATTR-PN。

關(guān)于維達(dá)全^®（Tafamidis meglumine）

維達(dá)全^®（氯苯唑酸葡甲胺，Tafamidis meglumine）是口服轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白穩(wěn)定劑。

維達(dá)全^®于2011年首次在歐盟獲得批準(zhǔn)治療轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白淀粉樣變多發(fā)性神經(jīng)病（ATTR-PN），用于早期癥狀性多發(fā)神經(jīng)病的成年患者以延緩周圍神經(jīng)損傷。ATTR-PN是淀粉樣變性的一種神經(jīng)系統(tǒng)退行性疾病，可導(dǎo)致下肢感覺缺失、疼痛和無力、以及自主神經(jīng)系統(tǒng)的損害。目前維達(dá)全^®已在英國、德國、法國、日本、韓國、巴西、墨西哥、阿根廷和俄羅斯等全球超過45個(gè)國家和地區(qū)獲批治療ATTR-PN。

關(guān)于輝瑞：為患者帶來改變其生活的突破創(chuàng)新

在輝瑞，我們致力于運(yùn)用科學(xué)以及我們的全球資源來提供能延長并明顯改善人類壽命的治療。在醫(yī)療衛(wèi)生產(chǎn)品（包括創(chuàng)新藥和疫苗）的探索、研發(fā)和生產(chǎn)過程中，我們均建立了質(zhì)量、安全和價(jià)值標(biāo)準(zhǔn)。每天，發(fā)達(dá)和新興市場的輝瑞員工都致力于推進(jìn)健康，以及能夠應(yīng)對(duì)我們這個(gè)時(shí)代最為棘手的疾病的預(yù)防和治療方案。輝瑞還與世界各地的醫(yī)療衛(wèi)生專業(yè)人士、政府和社區(qū)合作，支持世界各地的人們能夠獲得更為可靠和可承付的醫(yī)療衛(wèi)生服務(wù)。這與輝瑞作為一家全球創(chuàng)新生物制藥公司的責(zé)任是一致的。170多年來，輝瑞一直努力為人們提供更好、更優(yōu)質(zhì)的服務(wù)。如需了解更多信息，請(qǐng)登錄www.pfizer.com.cn。

參考文獻(xiàn)：

Coehlo et al “Physician’s Guide to TTR Amyloidosis” 社區(qū)醫(yī)學(xué)雜志2017年5月第15卷第10期 JCM，May. 2017，Vol.15, No.10