今日，由國家癌癥中心/中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院腫瘤醫(yī)院徐兵河主任主持完成、獲得國家重大新藥創(chuàng)制專項支持的國家1.1類抗腫瘤創(chuàng)新藥物吡咯替尼的II期臨床研究原文正式發(fā)表在《JCO》（美國臨床腫瘤雜志）上，影響因子28.245 分。

這是中國首個I期和II期研究同時登上JCO的中國原研抗腫瘤藥物，也是中國實體腫瘤中第一個基于II期臨床研究的結(jié)果，獲得批準(zhǔn)上市的抗腫瘤藥物。2018年8月13日，國家藥品監(jiān)督管理總局基于其II期臨床研究優(yōu)異的療效和成就，有條件批準(zhǔn)吡咯替尼上市，用于轉(zhuǎn)移性HER2陽性乳腺癌的治療。

大國重器、實至名歸

吡咯替尼是獲得科技部“重大新藥創(chuàng)制”專項支持的1.1類創(chuàng)新藥，由江蘇恒瑞醫(yī)藥股份有限公司發(fā)明、國家癌癥中心牽頭臨床研發(fā)，是新一代HER2受體抑制劑。

吡咯替尼自問世起就備受國際關(guān)注，2017年，吡咯替尼I期研究榮登《JCO》雜志（當(dāng)年影響因子：24.008），這是中國研究者在JCO發(fā)表的第一項I期腫瘤新藥臨床研究；同期發(fā)布的吡咯替尼轉(zhuǎn)化性研究結(jié)果，首次在國際上采用前瞻性臨床研究，證實液體活檢生物標(biāo)志物指導(dǎo)乳腺癌靶向治療的價值優(yōu)于傳統(tǒng)組織學(xué)檢測，國際同行評述該發(fā)現(xiàn)可能是劃時代的進步，指導(dǎo)著乳腺癌精準(zhǔn)治療的未來方向；同年12月，吡咯替尼的II期臨床研究被列入國際乳腺癌大會SABCS（美國圣安東尼奧大會）年度重大事件回顧，獲得國際同行廣泛關(guān)注；2018年9月，《中國晚期乳腺癌臨床診療專家共識》首次將吡咯替尼寫入行業(yè)規(guī)范，改變了HER2陽性晚期乳腺癌治療格局；2019年8月，吡咯替尼II期臨床研究的結(jié)果再次被JCO雜志特邀全文發(fā)表；在吡咯替尼的II期研究中，吡咯替尼聯(lián)合卡培他濱方案對照拉帕替尼聯(lián)合卡培他濱這一國際標(biāo)準(zhǔn)方案，吡咯替尼組以18.1個月的PFS（無疾病進展生存期）遠超拉帕替尼組7個月。

這些成果和認(rèn)可，充分肯定了吡咯替尼的臨床價值，也充分體現(xiàn)了我國藥政改革的先進之處。國家癌癥中心馬飛教授提到：“吡咯替尼是中國創(chuàng)新藥物研發(fā)路上的一個分水嶺，代表了中國創(chuàng)新藥物研發(fā)、創(chuàng)新藥物臨床研究、精準(zhǔn)醫(yī)療轉(zhuǎn)化研究質(zhì)的飛躍，是十三五期間中國抗腫瘤藥物研發(fā)的典范”。

HER2鴻蒙，中國智造

吡咯替尼的問世，改變了中國抗HER2領(lǐng)域15余年被國外進口藥壟斷的局面，特別在晚期HER2陽性乳腺癌治療領(lǐng)域，曲妥珠單抗經(jīng)治人群后續(xù)治療的選擇一直備受專家關(guān)注，國家癌癥中心徐兵河教授在采訪中提到：“在國內(nèi)，既往HER2陽性晚期乳腺癌的二線靶向用藥只有拉帕替尼，療效不盡人意，臨床上迫切需要療效更好和安全性更優(yōu)的產(chǎn)品，吡咯替尼的出現(xiàn)滿足了患者迫切的臨床需求，這也是它能獲得CDE快速審批的原因之一。”這是中國抗HER2領(lǐng)域的重大突破，也將逐漸改變國際臨床實踐。

得益于國家對新藥研發(fā)關(guān)注與扶持，2015年原國家食品藥品監(jiān)督管理總局啟動了藥品審評審批制度改革，對臨床急需的產(chǎn)品給予優(yōu)先審評，大大縮短了新藥審批時間。吡咯替尼從2011年4月首次申請臨床到2018年8月正式獲批，歷時僅七年，遠短于新藥研發(fā)動輒十多年的平均水準(zhǔn)，這無疑是中國藥政改革的重大突破與成果。

科技自立，共啟未來

中國制藥產(chǎn)業(yè)雖起步晚，但我們看到了它的巨大進步。當(dāng)我們看到以吡咯替尼為代表的中國原研藥物改變著中國臨床實踐并開始在世界舞臺嶄露頭角時，我們可以驕傲的說出“中國原研，世界品質(zhì)”。以吡咯替尼研發(fā)企業(yè)恒瑞醫(yī)藥為代表的中國民族醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)，越來越加大科研投入，越來越注重新藥自主研發(fā)，逐步實現(xiàn)了科技自立，實現(xiàn)了醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)從跟隨到引領(lǐng)的飛躍。與此同時，中國學(xué)者不斷在世界舞臺上發(fā)出“中國之聲”，中國原創(chuàng)研究也越來越受到國際的關(guān)注和認(rèn)可，這些來自世界的認(rèn)可，正是堅持贏得的尊重。

我們曾領(lǐng)先世界，也曾落后百年。建國70載，我們科技自立，我們研發(fā)自強。向西而學(xué)數(shù)十載，而今崛起創(chuàng)未來，重大新藥創(chuàng)制吡咯替尼的榮耀，正是獻給祖國70歲的賀禮，期待未來有更多中國自主研發(fā)的高品質(zhì)原研新藥問世，用中國人的智慧，共啟屬于我們的未來！